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L’essai ReDUX4 du losmapimod dans la myopathie facio-scapulo-humérale se conclut sur un bilan plutôt positif, à confirmer et consolider sur une plus longue durée.

Une collaboration internationale impliquant l’Institut de Myologie (Paris) a montré l’implication du gène SMPX dans une myopathie distale liée à l’X.

Des résultats encourageants de l’essai RAINBOWFISH (risdiplam) et de l’essai TOPAZ (apitegromab) ont été présentés lors du congrès annuel de la World Muscle Society.

Plus de 1000 participants du monde entier ont échangé pendant plusieurs jours sur les dernières nouveautés de la myologie, et notamment en matière d’essais cliniques.

La technique d’édition du génome Crispr-Cas9 a permis de restaurer la fonction de cellules musculaires cardiaques issues de cellules souches d’un malade atteint de DMD.

Le #Téléthon2021 investit la sphère digitale et voit les choses en très grand : LAN de 30h non-stop impliquant de grands noms du gaming, premier concert virtuel caritatif, #TéléthonChallenge démultiplié… tous les détails de ce dispositif XXL seront présentés à Espot le mardi 5 octobre à 19h30.

Sur un millier de personnes atteintes de myasthénie en Suède, près de la moitié jugent « non satisfaisants » leurs symptômes résiduels sous traitement.

Le 30 septembre, c’est la Journée mondiale de sensibilisation aux myopathies des ceintures (LGMD Awareness Day). L’occasion de faire le point sur la recherche, sur les actions du Groupe d’intérêt LGMD de l’AFM-Téléthon, et de faire connaissance avec Pierre, l’un des visages de la campagne du Téléthon 2021, atteint d’une myopathie des ceintures liée au gène FKRP.

Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves, ceux-ci sont maintenant mieux connus et sont donc pris en charge.

Une étude menée dans la dermatomyosite et la myopathie nécrosante auto-immune révèle les mécanismes potentiels des bénéfices musculaires de l’exercice.

L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des résultats positifs à 24 mois.

Laurence Tiennot-Herment va à la rencontre et échanger avec les donateurs, les bénévoles, le grand public afin de les remercier de leur mobilisation sans faille pour le Téléthon et leur dire combien cela a tout changé pour les familles.

La douleur s’avère très fréquente dans la myasthénie auto-immune, d’après une étude présentée aux Journées neuromusculaires de Marseille le 10 septembre 2021.

Inhibiteur de janus kinases, le tofacitinib a atteint ses objectifs lors d’un essai clinique et de son extension aux États-Unis. Il a également démontré une certaine efficacité dans une étude conduite au Canada.

Les 3 et 4 décembre, le Téléthon mobilisera toute la France aux côtés des familles engagées dans le combat contre les maladies rares. En 35 ans, le Téléthon a tout changé : il a changé le destin d’enfants condamnés, comme Jules, Victoire, Hyacinthe, Augustin et d’autres, à qui la thérapie génique a offert une deuxième naissance ; il a changé l’histoire de la médecine car nos recherches inspirent aujourd’hui des solutions thérapeutiques pour des maladies très répandues. Demain, avec le soutien de tous, le Téléthon peut continuer de tout changer.