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Du 25 au 28 mars, l’AFM-Téléthon organise Myology 2019, un congrès dédié aux muscles réunissant des experts du monde entier. Un événement incontournable à suivre ici.

Le samedi 16 mars à Los Angeles, l’AFM-Téléthon a reçu le prix « Pioneer in Technology Development », décerné par la Society for Brain Mapping, pour son action dans la recherche et le développement de thérapies innovantes contre les maladies rares.

Découvrez le premier numéro de l’année avec un dossier consacré à la lutte contre l’errance diagnostic.

Le laboratoire Généthon, qui a conçu le médicament de thérapie génique pour ce déficit immunitaire rare, se félicite des résultats très encourageants annoncés par Orchard Therapeutics, une société de biotechnologies britannique.

Une équipe de l’Institut de Myologie a développé une méthode non-invasive pour évaluer la fonction du diaphragme, muscle principal de la respiration. Ces travaux, soutenus par la Fondation EDF, publiés dans la revue Journal of Applied Physiology, ouvrent la voie à un meilleur diagnostic et suivi de la dysfonction du diaphragme.

L'équipe de Christelle Monville d’Istem a constitué un patch à partir de cellules souches qui vise à amélorier la vision des patients atteints de rétinite pigmentaire. Une grande première !
Aux portes de l’essai, ses travaux ont été récompensés par le prix de la Recherche 2019

Ksilink et I-Stem ont conclu un partenariat stratégique pour développer de nouveaux principes actifs destinés au traitement des maladies musculaires et neurobiologiques, grâce au criblage moléculaire.

Vous l’avez découvert lors du Téléthon, Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique dont il est le promoteur.

Avec vous, rien n’est impossible ! Le 3637 et Téléthon.fr, c’est maintenant

Le Téléthon 2018, qui débute ce soir à 18h45 sur France 2, sera placé sous le signe des Victoires. En 2018, « Vaincre la maladie est enfin possible » comme le montreront les multiples témoignages de malades et de chercheurs durant les trente heures de programme sur France Télévisions. La thérapie génique, portée par l’AFM-Téléthon depuis plus de 20 ans, multiplie les victoires pour des maladies rares longtemps considérées comme incurables. Ce Téléthon marque un tournant majeur pour les familles et les chercheurs

Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM (21-23 novembre 2018 à Brest) vient de sortir.

L’AFM-Téléthon organise, du 25 au 28 mars 2019 au Palais des Congrès de Bordeaux-Lac, son 6e congrès international de myologie, Myology 2019. Les inscriptions sont prolongées jusqu'au 22 octobre.

L’AFM-Téléthon a ouvert ses laboratoires au public durant la fête de la science, du 8 au 13 octobre. Retrouvez Xavier Nissan, directeur de recherche, pour une visite en vidéo d’I-Stem, l’un de ses laboratoires.

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.

Thérapie génique, thérapie cellulaire, pharmacologie, biothérapie… ces termes vous laissent dans le flou ? Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, vous explique tout.