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Depuis 1987, le Téléthon est le symbole du refus et de la résistance des malades et des familles face à la fatalité. Pour beaucoup, il incarne l'espoir d'une vie meilleure, car les découvertes faites pour les maladies rares servent aussi les pathologies fréquentes.

Le groupe Roche a annoncé le démarrage prochain d'une étude ouverte (open label study) qui inclura l'ensemble des malades SMA ayant participé aux essais menés par Trophos concernant l'olesoxime.

C’est à l’occasion des 10 ans du laboratoire de recherche I-Stem, qu’une conférence de presse a réuni des scientifiques français de renommée internationale à Paris pour faire le bilan de 10 années de travaux pionniers menés sur les cellules souches et des avancées majeures obtenues en termes de thérapie cellulaire.

Le 9 octobre dernier, l’AFM-Téléthon et Bpifrance ont annoncé la création prochaine d’une plateforme industrielle de production de médicaments de thérapies génique et cellulaire. Cette plateforme sera la plus importante en Europe. Elle doit permettre la mise à la disposition des malades, des premiers traitements innovants issus d’une recherche d’excellence française, fortement impulsée et soutenue par l’AFM-Téléthon. Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’Association, revient sur cette étape-clé du combat de l’AFM-Téléthon.

Une nouvel ouvrage de référence sur la contraction musculaire a été écrit par Jean-Emile Morel, un chercheur qui a voué toute sa carrière à percer les mystères du fonctionnement du système musculaire.

Découvrez en exclusivité les premières images du Film "Le virus qui soigne" qui est diffusé sur Arte le 6 novembre à 22h40.

Lancement d'un appel d’offres à projets stratégiques translationnels dans les dystrophies myotoniques

L'opération "1000 chercheurs" proposée par l'AFM-Téléthon est devenue un rendez-vous incontournable pour des centaines d'établissements scolaires en France et à l'étranger.

L'AFM-Téléthon déploie un dispositif original pour faire partager la Fête de la Sience a un public le plus nombreux possible.

Le prix « Jeune myologue de l’année » ainsi que celui de la meilleure présentation (Duchenne) sont attribués respectivement au Dr Edoardo Malfatti et à Caroline Le Guiner.

Sarepta Therapeutics, dans un communiqué de presse daté du 1er octobre 2015, communique des résultats additionnels concernant l’évaluation de l’eteplirsen (oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD) dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Les malades et leurs familles étaient invités à participer à une journée Portes Ouvertes du laboratoire de l'équipe Muscles et pathologies à Grenoble.

A la rentrée 2015, sera lancée une nouvelle formation sous forme de DIU sur l’ensemble des étapes indispensables à la recherche sur les maladies rares.

Revivez ce temps fort des Journées des Familles 2015, pendant lesquelles le colloque IDMC 10 s'était terminée par une transmission en direct sur internet.

Federico Mingozzi, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique dans les maladies du foie à Généthon, a présenté des travaux qui prouvent sur les rongeurs l’efficacité d’une thérapie génique dans une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar.