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Face aux enjeux économiques, pharmaceutiques et technologiques de la bioproduction, l’AFM-Téléthon rappellait le 14 juin dernier, l’urgence de la création d’une filière industrielle française des biothérapies innovantes pour sécuriser l’accès des médicaments de thérapies innovantes aux patients. Un message entendu par le Csis ?

L’objectif du Diplôme Universitaire (DU) de l’Université de Versailles-St Quentin-en-Yvelines est de former les médecins et soignants aux différents aspects de la prise en charge d’enfants et d’adultes atteints de maladies neuromusculaires.

Le 17e numéro des Cahiers de Myologie, uniquement en ligne, est publié sur le site d’EDP Sciences, société spécialisée dans l’édition de revues scientifiques

Le 29 mai, l’Institut de Myologie (Paris) organise sa 2e Rencontre d’Ethique pour tenter de répondre à la question : les tests génétiques : dire ou ne pas dire ? Droit de savoir et liberté de ne pas savoir.

Suite au succès annoncé en 2010 de l’essai de thérapie génique dans cette maladie rare du sang, et notamment financé par l’AFM-Téléthon, un nouvel essai clinique porte aujourd’hui ses fruits.

Une équipe de Généthon développe une thérapie génique pour la maladie de Pompe, en se servant du foie pour produire l’enzyme thérapeutique.

La 1ère Journée d’information « E-Santé au service des maladies chroniques neuromusculaires et neurogénétiques » se tiendra le 19 Janvier à Nice.

Un premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France en 2018.

Généthon et Orchard Therapeutics annoncent une alliance stratégique pour un déficit immunitaire d’origine génétique.

Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM vient de sortir.

L’efficacité de la micro-dystrophine a été démontrée pour restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. Une première scientifique et technologique !

En septembre 2017, une premier enfant atteint de myopathie myotubulaire a reçu un traitement de thérapie génique aux Etats-Unis. Un traitement devéloppé par Généthon, un laboratoire de l’AFM-Téléthon.

Christelle Monville et son équipe de recherche d’I-STEM ont constitué un patch à partir de cellules souches qui vise à améliorer la vision de patients atteints de rétinite pigmentaire.

Greffe de cellules souches pour régénérer la rétine, nouvelle approche de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne, lancement d’un essai pour la myopathie myotubulaire, découvrez les avancées 2017.

Pierre Klein, ancien doctorant au sein de l'Institut de Myologie, vient de se voir décerner 3 prix en quelques mois. Un parcours à suivre de près.