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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !
Les premiers résultats de l’essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne mené par Généthon ont été présentés ce mardi 23 avril au congrès Myology 2024 à Paris.
Le 25 mars dernier s’est tenu la première assemblée constitutive et le premier conseil d’administration de GenoTher. Ce biocluster, labellisé dans le cadre du plan Innovation Santé France 2030, va permettre de créer un écosystème unique en France dans le domaine des thérapies innovantes et particulièrement de la thérapie génique.
Le 26 novembre 2021, I-Stem a inclus le premier patient dans son essai clinique de phase II pour le traitement du syndrome de Wolfram, une maladie rare neurodégénérative. L’essai, dont il est le promoteur, évaluera, chez 23 patients, l’efficacité de l’acide valproïque sur l’atteinte auditive.
Avec la vaccination anti Covid-19, l’ARN n’a jamais aussi largement fait parler de lui. Pourtant, les traitements utilisant ou ciblant l’ARN font l’objet de recherches depuis plus de 30 ans. Pour les maladies rares, quelles sont les perspectives offertes par celui-ci ? La réponse dans le dossier de VLM.
Créé en 1982, VLM fête aujourd’hui sa 200e édition. L’occasion de revenir sur quelques couvertures marquantes de l’histoire de ce compagnon de route des malades et des familles depuis quatre décennies. Entre information et partage d’expérience, découvrez vite ce nouveau numéro dont le dossier est consacré à la fratrie.
Des équipes françaises et britanniques viennent de publier dans Nature Medecine les résultats à long terme de l’essai clinique de phase I/II lancé par Généthon en 2010 chez des patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich. Huit patients ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer, au terme d’un suivi allant jusqu’à 9 ans après traitement.