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Sarepta Therapeutics, dans un communiqué de presse daté du 1er octobre 2015, communique des résultats additionnels concernant l’évaluation de l’eteplirsen (oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD) dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

A l’occasion de la Fête de la science, venez rencontrer dans l’un des laboratoires financés par l’AFM-Téléthon, des chercheurs passionnés qui vous feront partager leurs découvertes et leur volonté de vaincre la maladie.

Une vidéo en trois parties pour rendre compte de l'investissement bénévole des malades et des familles au sein des délégations et des groupes d'intérêts.

Généthon lauréat du concours de l'innovation, publication du rapport annuel 2014, nouveaux succès en thérapie génique, les Journées des Familles 2015...

Les malades et leurs familles étaient invités à participer à une journée Portes Ouvertes du laboratoire de l'équipe Muscles et pathologies à Grenoble.

A la rentrée 2015, sera lancée une nouvelle formation sous forme de DIU sur l’ensemble des étapes indispensables à la recherche sur les maladies rares.

Revivez ce temps fort des Journées des Familles 2015, pendant lesquelles le colloque IDMC 10 s'était terminée par une transmission en direct sur internet.

Comme chaque année, l’AFM-Téléthon publie son rapport annuel qui présente dans le détail l’ensemble de ses comptes et de ses principales réalisations.

La nouvelle édition du colloque IDMC est concomitante des Journées des Familles 2015 organisées par l'AFM-Téléthon au Parc Floral de Paris. Le 12 juin sera l'occasion d'une retransmission en direct sur internet.

Un événement unique pour les personnes concernées par une maladie neuromusculaire et leurs familles. Tous les acteurs de l'association seront présents.

Federico Mingozzi, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique dans les maladies du foie à Généthon, a présenté des travaux qui prouvent sur les rongeurs l’efficacité d’une thérapie génique dans une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar.

Ce mardi 28 avril, lors d’une cérémonie à l’Elysée, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui récompense ce laboratoire expert et leader mondial dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique.

C'est une nouvelle avancée majeure pour la thérapie génique et une nouvelle victoire contre la maladie !

Grâce aux 92 920 108 € collectés, l'AFM-Téléthon se lance dans de nouveaux défis

Le réseau associatif interroge les français sur leur vision de la cohésion sociale.