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Un premier patient atteint de la forme tardive de la maladie de Pompe a été traité aux Etats-Unis par thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique international mené par la société Spark Therapeutics, avec un traitement intégrant des technologies développées à Généthon.

Bilal Hassani avait, lors de la Grande Soirée du Téléthon, le 5 décembre dernier, proposé une version inédite de son titre « Fais le vide », qui sera disponible sur toutes les plateformes d’écoute et de téléchargement habituelles au profit de l’AFM-Téléthon.

Le Téléthon 2020 a été exceptionnel à plus d’un titre. Exceptionnel par son contexte sanitaire. Exceptionnel aussi, parce qu’il a vu la concrétisation de nombreux espoirs, et l’annonce de très belles victoires contre les maladies. Les scientifiques témoignent de ces extraordinaire avancées.

La vaccination se fera sur prescription médicale sans critère d’âge mais selon les critères médicaux définis par le conseil d’orientation de la stratégie vaccinale (voir ci-dessous).

L’AFM-Téléthon est mobilisée pour accélérer la priorisation des malades neuromusculaires et de leurs aidants.

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié à la thérapie génique, vient de fêter ses 30 ans. Vous voulez en savoir plus sur ce labo pas comme les autres, créé par des parents qui voulaient trouver des remèdes pour les maladies rares de leurs enfants ? En vidéo, et en podcast, tout, vous saurez tout sur Généthon.

Le Téléthon 2020 affiche, en fin d’émission, un compteur de 58 290 120€. Dans ce contexte sanitaire qui a conduit à l’annulation d’un très grand nombre d’animations dans les villes et les villages, les Français ont été au rendez-vous de ce Téléthon exceptionnel : celui des plus grandes victoires de son histoire.

Le compte à rebours est enclenché, on ne lâche rien ! Rendez-vous ce soir à partir de 21h sur France 2 pour la Grande Soirée du Téléthon.

Généthon s’apprête à démarrer un essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne Une étude de pré-inclusion pour le préparer a déjà démarré en France.

C’est la dernière ligne droite du Téléthon, continuez à suivre en direct les progrès du combat contre la maladie avec les témoignages de malades, de familles et de chercheur. Aujourd’hui, alors que l’espoir se transforme en réalité, il nous faut plus que jamais multiplier les victoires pour tous ceux qui attendent.

Issue de travaux de recherche pionniers menés au sein du laboratoire Généthon, la thérapie génique montre des résultats spectaculaires chez des enfants atteints de la forme la plus sévère d’amyotrophie spinale.

Des enfants retrouvent des forces en une seule injection grâce à une thérapie génique développée à Généthon, par Ana Buj Bello et son équipe.

Rendez-vous à 18h45 sur France 2 pour le coup d’envoi du cette 34e édition du Téléthon. Un Téléthon placé sous le signe des victoires qui redonnent des forces aux malades. Vaincre la maladie c’est possible : ensemble, donnons aux enfants, aux malades la force de guérir !

Isabelle Richard et son équipe travaillent à Généthon pour mettre au point des traitements pour les myopathies des ceintures. Un essai est en cours de préparation pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP.

Généthon a obtenu, le 30 novembre 2020, le feu vert de l’ANSM pour démarrer un essai de thérapie génique innovant dans la myopathie de Duchenne. Une étape historique pour le laboratoire du Téléthon.