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Le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament donne un avis positif sur le Spinraza TM, un premier pas vers la mise sur le marché.

« La marche pour les sciences » est un événement mondial qui se déroulera le samedi 22 avril.

Pierre Birambeau, ancien directeur du Téléthon, a été nommé chevalier de la Légion d’honneur dans le cadre de la promotion de Pâques par le ministère de l’Education nationale, de l’enseignement supérieur et de la recherche.

Voici le 5e numéro de notre série "Téléthon, et après." Il est consacré aux juristes de la mission Aider de l'AFM-Téléthon.

Le traitement SRP-4053 développé par Sarepta Therapeutics sera évalué presque trois fois plus longtemps que prévu. L’objectif : obtenir des mesures d’efficacité solides.

Médecins et chercheurs étaient présents pour faire le point sur la prise en charge de la douleur et de la fatigue et sur les pistes thérapeutiques dans la CMT.

Découvrez le quatrième numéro de notre série. Il est consacré aux recherches entreprises par le laboratoire Généthon, dans la maladie de Crigler-najjar.

Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon apporte la preuve de concept de l’efficacité d’une double thérapie génique dans un modèle de souris atteinte de DMOP.

Des chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille.

Découvrez le troisième numéro de notre série. Il est consacré à la ligne accueil familles.

A quelques semaines du premier tour de l’élection présidentielle, l’AFM-Téléthon interpelle les candidats dans un courrier articulé autour de « Expérimenter pour innover ».

Découvrez le second numéro de notre série. Il est consacré au rôle de la direction scientifique.

Le 17 mars, 45 représentants du Lions Club sont venus visiter les laboratoires de l’AFM-Téléthon à Evry.

Des équipes des laboratoires de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec l’université de Ferrara, ont utilisé CRISPR-Cas9 pour restaurer l’expression de la dystrophine dans la myopathie de Duchenne

Actualités médicales, études cliniques en cours et pistes thérapeutiques en développement étaient au programme de la « 7è Journée Française Maladie de Pompe ».