Bioproduction

La thérapie génique arrivée à maturité a démontré son efficacité dans des cancers et des maladies rares du sang, du système immunitaire, de la vision, du muscle... Début 2020, huit médicaments de thérapie génique sont disponibles. Des succès qui vont en entraîner bien d’autres… Les projections anticipent que les thérapies génique et cellulaire, représenteront à terme au moins 50% des nouvelles thérapies. 

Depuis 30 ans, l’AFM-Téléthon porte la thérapie génique. Elle a financé des centaines de chercheurs et créé un laboratoire dédié, Généthon, aujourd’hui l’un des leaders mondial dans ce domaine. Alors que les premiers médicaments de thérapie génique obtiennent leur autorisation de mise sur le marché et sont mis à la disposition des malades, le défi de l’industrialisation de leur production se pose de façon cruciale. En effet, ces thérapies innovantes sont très complexes à produire. Elles nécessitent la recherche et le développement d’innovations technologiques pour améliorer considérablement leurs rendements et réduire leur coût très élevé.  

La France qui est à l’origine des premiers succès de la thérapie génique doit impérativement relever ce défi. 

Produire les traitements de thérapie génique : une prouesse technologique

La thérapie génique consiste à apporter aux cellules malades un gène médicament grâce à un virus dépourvu de ses éléments nuisibles, qui lui sert de “véhicule”, un vecteur. Fabriquer ces traitements destinés à produire chez le patient une protéine thérapeutique nécessite un environnement technologique de haut vol et des procédures très précises. 

Pour produire ces traitements, il faut des cellules qui servent d’usines à vecteurs et des morceaux d’ADN : le gène thérapeutique et des gènes nécessaires à la fabrication des “virus-vecteurs”. La méthode de production peut être différente en fonction du type de vecteurs et des quantités souhaitées. 

Découvrez comment sont produits les traitements de thérapie génique :

Industrialiser la bioproduction : un enjeu

Au moment où les thérapies géniques connaissent une évolution exponentielle, personne dans le monde n’est capable de produire assez de traitement pour tous les malades. Dans cette compétition internationale, c’est l’occasion pour la recherche française, à l’origine de nombreuses premières mondiales, de valoriser et développer son savoir-faire en matière de bioproduction de thérapie génique au sein d’une filière industrielle. Avec un enjeu de taille : garantir son indépendance sanitaire et financière. 

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Pour répondre aux besoins croissants, il faut non seulement augmenter les capacités de production, mais aussi les rendements pour faire diminuer drastiquement les coûts. Selon Serge Braun, le directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, « ce changement d’échelle fait appel à de la connaissance fine des virus, des cellules qui produisent ces vecteurs. On est à la frontière de la recherche fondamentale, de la recherche appliquée et de l’industrie. »

Dans cette course au changement d’échelle, l’AFM-Téléthon et Bpifrance ont créé YposKesi, la plateforme de développement et production de médicaments de thérapie génique et cellulaire.   

L’AFM-Téléthon milite auprès des pouvoirs publics pour la création d’une filière qui permette de mobiliser tous les acteurs du secteur et pour la mise en place de mesures incitatives. « Pour la thérapie génique, le virage, c’est maintenant ou ce sera ailleurs. Si la France n’est pas au rendez-vous des médicaments de thérapie génique, ce sont 38 000 emplois dans la bioproduction qui seront perdus, sans compter ceux qui ne seraient pas créés. C’est aussi l’indépendance sanitaire qu’il faut défendre et le poids sur l’assurance maladie qu’il faut alléger », déclare Serge Braun. 

Produire en France les médicaments de demain, c’est garantir à des milliers de malades en France, de pouvoir être soignés.