Démarrage du premier essai de thérapie génique chez l’Homme dans la myopathie myotubulaire
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L’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon se félicitent du démarrage du premier essai de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire, mené par la société de biotechnologies Audentes.
Le premier patient a été traité aux Etats-Unis, 8 ans seulement après la première preuve de concept chez le modèle murin, obtenue par l’équipe d’Ana Buj Bello à Généthon. En effet, le produit de thérapie génique AT132, associant un AAV8 et le gène de la myotubularine, a été conçu par Généthon qui a mené toutes les phases pré-cliniques avec succès.