#TELETHON2022
Le Téléthon 2022 s'est achevé sur un compteur de 78 051 091 euros. Avancées scientifiques, témoignages de familles, mobilisation partout en France... Retour sur l'évènement.
En 35 ans de combat, le désert médical et scientifique a laissé place à une véritable révolution médicale, impulsée par la force de familles engagées dans le combat contre les maladies rares. Même si les défis restent nombreux, la détermination des familles a porté ses fruits, renforçant davantage encore la conviction qu’il ne faut jamais rien lâcher.
L’INTERVIEW DE L’EXPERT
Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon
Assistons-nous vraiment à une révolution de la médecine ?
Oui, le mot n’est pas excessif et j’en suis témoin. Nous avons vécu de longues années de recherche et voir aujourd’hui que l’on traite des malades, c’est extraordinaire. Les thérapies mises au point dans nos laboratoires ont montré leur efficacité dans certaines maladies. Nous avons désormais les outils pour
traiter beaucoup de maladies différentes. Nous devons aller plus vite mais pour cela il faut des moyens conséquents.
Peut-on parler de victoires contre la maladie ?
Oui clairement. Des victoires, il y en a d’abord eu contre des déficits immunitaires, les bébés-bulle traités il y a plus de 20 ans. Ce sont aujourd’hui des adultes qui vivent une vie normale. Suite à ce premier succès, ces technologies ont été appliquées aux maladies du sang comme la bêta-thalassémie ou l’hémophilie
mais également à certains types de cancers. On s’attaque aujourd’hui à des maladies plus complexes comme les maladies neuromusculaires qui touchent l’équivalent de la moitié de la masse de l’organisme. Des essais sont aussi en cours pour des maladies du foie, des maladies de la vision, avec des premiers
résultats très encourageants… Nous sommes dans une phase d’accélération porteuse d’un immense espoir pour toutes les maladies que nous combattons et qui ont longtemps été considérées comme incurables.
Quels sont les prochains défis ?
Si la preuve de concept de la thérapie génique est faite dans plusieurs maladies, des défis sont à relever pour améliorer cette thérapie révolutionnaire qui n’en est qu’à ses débuts. Les chercheurs travaillent à la conception de vecteurs - ces virus utilisés pour transporter du gène-médicament - plus efficaces et développent des stratégies pour contrôler la réponse immunitaire observée dans certains essais.
L’AFM-Téléthon soutient par ailleurs d’autres voies thérapeutiques comme la thérapie cellulaire, la pharmacogénétique, le repositionnement de molécules existantes… Nous sommes sur tous les fronts pour atteindre l’objectif que nous ont fixé les malades et les familles : Guérir ! Et la mobilisation du Téléthon nous est indispensable pour réussir.