CMT liée à GDAP1 : 2 nouvelles pistes thérapeutiques chez la souris
Une approche thérapeutique consistant à réduire la quantité de radicaux libres améliore les symptômes de souris CMT liée à GDAP1.
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Effectuez une recherche sur le site institutionnel de l'AFM-Téléthon.
Une approche thérapeutique consistant à réduire la quantité de radicaux libres améliore les symptômes de souris CMT liée à GDAP1.
Une étude internationale chez près de 500 jeunes atteints de CMT montre qu’une obésité ou une maigreur extrême retentit sur la santé et les manifestations de la maladie.
Suite aux résultats d’un essai chez 12 personnes atteintes de myopathie GNE montrant que le produit est bien toléré et semble efficace, son développement se poursuit.
Chaque année pour le Téléthon, plus de 17 000 animations sont organisées partout en France afin de récolter des fonds. Vous souhaitez participer mais ne savez pas comment vous lancer ? Regardez en replay notre Grand Live spécial sur l’organisation d’animation !
Forte de son succès, l’opération « 1000 chercheurs dans les écoles », organisée par l’AFM-Téléthon en partenariat avec l’APBG (Association des Professeurs de Biologie et Géologie), revient pour sa 9ème édition, du 8 novembre au 3 décembre. L’objectif reste le même : sensibiliser les jeunes aux enjeux de la recherche à travers des échanges uniques avec des scientifiques soutenus par l’AFM-Téléthon !
L’AFM-Téléthon lance un appel à projets destiné aux Filières de Santé Maladies Rares, en partenariat avec la Fondation Maladies Rares. Son objectif : impulser des projets visant à faire la preuve de concepts thérapeutiques innovants pour des maladies rares sans traitement.
Un programme pilote de dépistage néonatal de la SMA va devenir national en 2022 en Belgique.
Depuis sa création au printemps 2020, le groupe Jeunes de l’AFM-Téléthon a multiplié les projets : lancement de groupes en régions, organisation de rencontres, création de canaux de discussions numériques... Cécile Frénod, chargée de projet junior engagement jeunes à l’AFM-Téléthon, fait le point sur cette « dynamique jeunesse ».
L’essai ReDUX4 du losmapimod dans la myopathie facio-scapulo-humérale se conclut sur un bilan plutôt positif, à confirmer et consolider sur une plus longue durée.
Les dystrophies musculaires d’Emery-Dreifuss sont des maladies rares, d'origine génétique, qui touchent le muscle. Elles se manifestent par des rétractions musculaires, une diminution de la force et une atteinte cardiaque. Plusieurs bases de données permettent de mieux connaitre ces maladies.
Une collaboration internationale impliquant l’Institut de Myologie (Paris) a montré l’implication du gène SMPX dans une myopathie distale liée à l’X.
Des résultats encourageants de l’essai RAINBOWFISH (risdiplam) et de l’essai TOPAZ (apitegromab) ont été présentés lors du congrès annuel de la World Muscle Society.
Plus de 1000 participants du monde entier ont échangé pendant plusieurs jours sur les dernières nouveautés de la myologie, et notamment en matière d’essais cliniques.
Du 4 au 8 octobre, c’est la fête de la science ! A cette occasion, l’AFM-Téléthon vous invite à rencontrer des chercheurs lors des « apéros au labo », des rendez-vous thématiques virtuels pour en savoir plus sur les recherches en cours dans ses labos et la mise au point de traitements innovants.
La technique d’édition du génome Crispr-Cas9 a permis de restaurer la fonction de cellules musculaires cardiaques issues de cellules souches d’un malade atteint de DMD.