Le Zolgensma® dans la SMA
Le Zolgensma® est le premier traitement de thérapie génique autorisé dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. En Europe, il est disponible depuis mai 2020 sous certaines conditions. Avec le Spinraza® et l’Evrysdi® il vient compléter l’arsenal thérapeutique innovant dans cette maladie.