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Une jeune femme dans un laboratoire tenant une fiole de produit de thérapie génique
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13/11/2024

La révolution des biothérapies

Thérapie génique, cellulaire, pharmacogénétique : l’AFM-Téléthon développe, grâce aux dons, des thérapies nouvelles pour les maladies rares au bénéfice de maladies plus fréquentes. 

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12/11/2024

Le Translarna® dans la myopathie de Duchenne

L’ataluren ou Translarna® a été approuvé de manière conditionnelle dans la dystrophie musculaire de Duchenne en juillet 2014 en Europe. Pris par voie orale au long cours, son mode d’action très spécifique en fait un traitement réservé à certaines formes génétiques de la maladie. Cependant, la preuve de son efficacité dans la maladie n'a pu être apportée par les essais cliniques qui l'ont évalué, ce qui remet en cause son approbation.

nos positions sur les polémiques concernant l'afm-téléthon
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05/11/2024

Nos positions face aux polémiques | AFM-Téléthon

Découvrez les réponses de l'AFM-Téléthon face aux polémiques. Notre combat pour vaincre les maladies rares et neuromusculaires se poursuit avec transparence et détermination. Les dons effectués au moment du Téléthon permettent à la recherche de faire des progrès très concrets.

Fédération Française Sports pour Tous
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23/10/2024

Sports pour Tous

Mobilisée pour le Téléthon. La Fédération Française Sports pour Tous encourage la mobilisation de ses clubs et adhérents pour le Téléthon.

Synerciel
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23/10/2024

SynerCiel

SynerCiel , un réseau solidaire, organise le 1er Téléthon du Bâtiment.

Primark
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23/10/2024

Primark

Primark aux côtés de l'AFM-Téléthon.