Recherche

Mediameeting partenaire du Téléthon

Mediameeting produit "Guérir l'incurable", le premier podcast dédié à la révolution médicale portée par l'AFM-Téléthon

Partenaire du Téléthon des Français de l’étranger

La Mlf s’engage à favoriser dans ses 119 écoles et collèges à travers le monde l’émergence d’opérations de sensibilisation et de collecte en faveur du Téléthon !

Partenaire du Téléthon

PayPal poursuit son soutien au Téléthon pour aider la recherche dans sa lutte contre les maladies génétiques rares.

Partenaire officiel de l'AFM-Téléthon

Le football se mobilise pour le Téléthon !

Courez pour le Téléthon !

Une nouvelle vision de la vie

Un des événements incontournables du Téléthon

La Communauté Financière se mobilise et relève à nouveau un défi sportif.

L’ataluren ou Translarna® a été le premier médicament innovant approuvé dans la dystrophie musculaire de Duchenne, dès 2014 en Europe. Pris par voie orale au long cours, son mode d’action très spécifique en fait un traitement réservé à certaines formes génétiques de la maladie. Mais la preuve de son efficacité dans la maladie n'a pu être apportée par les essais cliniques qui l'ont évalué.

L’AFM-Téléthon soutient une quarantaine d'essais en cours ou en préparation pour 32 maladies différentes neurologiques, neuromusculaires, du foie, du sang, de la vue, de la peau, du système immunitaire. Le point sur les traitements développés ou soutenus par l'AFM-Téléthon.

L’impossible devient possible ! Grâce à l’élan populaire du Téléthon, grâce au travail des chercheurs, une véritable révolution scientifique et médicale a été engagée et des premières victoires contre des maladies rares, autrefois incurables, ont été remportées. 

Une consultation pluridisciplinaire spécialisée dans les maladies rares neuromusculaires assure, sur un même site hospitalier, la prise en charge et le suivi dans plusieurs domaines : médical, paramédical, psychologique, social... Il en existe partout en France, pour des soins de qualité accessibles à tous, enfant comme adulte, et personnalisés en fonction des besoins de chacun.

Les médias parlent de l'AFM-Téléthon ! Découvrez une sélection non exhaustive d'articles de presse, d'émission TV et radio...

Disponible en France depuis juin 2017, le nusinersen commercialisé sous le nom de Spinraza® a été le premier médicament disponible pour traiter la cause de l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1. Depuis, le Zolgensma® puis l’Evrysdi® ont suivi.

Troisième médicament autorisé dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 après le Spinraza® et le Zolgensma®, l’Évrysdi® (risdiplam) est le seul qui se prend par voie orale, à domicile. En France, il est disponible pour les personnes atteintes de SMA de type I, II et III et bientôt dans la SMA présymptomatique.

Le Zolgensma^® est le premier traitement de thérapie génique autorisé dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. En Europe, il est disponible depuis mai 2020 sous certaines conditions. Avec le Spinraza^® et l’Evrysdi^® il vient compléter l’arsenal thérapeutique innovant dans cette maladie.