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Des études, chez la souris et chez l’homme, apportent des premiers éléments de réponse sur l’efficacité d’une double thérapie.

Sept ans de traitement avec l’eterplirsen (Exondys51) limitent le déclin de la marche et de la respiration dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Les 3 et 4 décembre, rendez-vous pour le Téléthon 2021. Découvrez dès aujourd’hui les temps forts et les événements prévus pour ce 35e Téléthon !

Témoignages de Jules, Victoire, Pierre, Adrien, dont la vie a changé ou peut changer grâce au Téléthon, une émission dédiée au #TéléthonGaming, une Tombola de prestige, 8 villes « défis », un direct depuis Marseille… les détails du #Téléthon2021 des 3 et 4 décembre c'est ici !

La stabilisation du TGFβ limite la fibrose musculaire et améliore les performances musculaires des souris mdx

Un prototype suisse d’orthèse ajustable à base de matière textile montre son intérêt dans trois maladies neuromusculaires.

Les fonctions cognitives déficientes au début de la maladie d’Alzheimer sont intactes dans la myosite à inclusions, même après des années d’évolution.

Les résultats de l’essai STR1VE-EU apportent de nouvelles preuves d’efficacité et de bonne tolérance du produit de thérapie génique Zolgensma dans la SMA de type I.

Sensation de brûlure ou de bouche sèche, perturbations du goût ou encore difficultés à avaler, ces symptômes ne sont pas si rares dans les myopathies inflammatoires.

De nouveaux résultats mettent en lumière l’intérêt du dichlorphénamide dans les paralysies périodiques et le syndrome d’Andersen-Tawil.

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié aux thérapies géniques, crée un nouvel acteur biopharmaceutique pour accélérer le développement de la thérapie génique pour les myopathies des ceintures : Atamyo Therapeutics. Une demande d’autorisation pour un premier essai clinique européen concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni.

Généthon crée un nouvel acteur biopharmaceutique pour accélérer le développement de la thérapie génique pour les myopathies de ceintures

De nouveaux résultats préliminaires de l’essai mené par Généthon concernant le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, ont été présentés au congrès de l’ESGCT le 22 octobre.

Thérapie génique, thérapie cellulaire… des médicaments innovants nés dans les laboratoires du Téléthon – Généthon pour la thérapie génique, I-Stem pour la thérapie cellulaire - arrivent aujourd’hui chez les malades. L’AFM-Téléthon propose deux journées d’immersion et de découvertes pour suivre de près le chemin du médicament et voir concrètement comment sont utilisés les dons du Téléthon.

La HAS a rendu un avis sur le remboursement de l’Evrysdi (risdiplam) : favorable pour la SMA de type I, II et III – défavorable pour la SMA de type IV et les pré-symptomatiques.