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L’AFM-Téléthon se félicite de l’accord* annoncé ce jour par Généthon, son laboratoire de thérapie génique, et AveXis, la société de biotechnologies qui mène actuellement aux Etats-Unis, et prochainement en Europe, un essai clinique de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale, une maladie rare neuromusculaire (cf CP Généthon et Avexis).

AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).

Le nouveau Président international du Lions Club était en visite à Evry. L’occasion de découvrir le laboratoire Istem et les travaux en cours.

Un outil clinique pour mesurer les atteintes, pronostiquer l'évolution de la maladie et prévenir l’aggravation.

Kinésithérapie, appareillage, chirurgie… des approches complémentaires pour lutter contre les conséquences de la faiblesse des muscles

« Nous transformer, nous adapter pour mieux vous accompagner, être plus pédagogique et au plus près de vos attentes, c’est notre objectif permanent à VLM », Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon

#ShowYourRare, c’est le mot d’ordre de la journée internationale des maladies rares 2018 qui se déroule aujourd’hui sur le thème de la recherche. La campagne menée à l’échelle mondiale invite chacun, directement touché ou pas, à montrer sa solidarité avec les personnes concernées par une maladie rare.

Les résultats positifs de l’essai CHERISH qui a évalué la tolérance et l’efficacité du nusinersen chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgés de 2 à 9 ans ont été publiés.

La flunarizine augmente la quantité de protéine SMN dans les motoneurones, améliore la fonction motrice et allonge la durée de vie de souris modèle de SMA

Il y a 60 ans, une petite association naissait du courage et de la détermination de familles refusant la fatalité : l’AFM. 3 lettres qui restent aujourd’hui synonymes de victoires et d’innovation.

Un appareil qui accroit et entretient les capacités respiratoires grâce à des hyperinsufflations d’air dans les poumons

Ce 22 février avait lieu la conférence de presse des acteurs de la Plateforme Maladies Rares

Chaque année, EURORDIS organise une cérémonie mettant à l’honneur les actions menées contre les maladies rares. Le livre de Serge Braun « On peut changer le monde en vendant des crêpes et des ballons » a été distingué à cette occasion.

La commission de la transparence de la HAS (Haute Autorité de Santé) a publié son avis pour le Spinraza / Nusinersen, le premier médicament disponible pour l’amyotrophie spinale.

Quand le Premier Ministre lance une grande consultation publique sur la simplification des démarches administratives au bénéfice des personnes en situation de handicap, mobilisons nous !