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La société Applied Therapeutics qui mène un essai clinique dans une forme de CMT liée à SORD a annoncé des résultats à mi-parcours très encourageants avec l’AT-007.

Des résultats préliminaires prometteurs ont été confirmés en mars 2024 montrant des bénéfices durables sur la myotonie et la force musculaire dans la maladie de Steinert.

Un nouvel essai clinique de thérapie génique a obtenu une autorisation pour évaluer le produit de thérapie génique ATA-200 chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire des ceintures liée à SGCG.

S’il est d’habitude que le cœur de la solidarité batte pour le Téléthon le premier week-end de décembre, cette année, exceptionnellement, le Téléthon se tiendra les 29 et 30 novembre, pour laisser place à la cérémonie de réouverture de la Cathédrale Notre-Dame de Paris.

92 905 533 euros c’est la collecte finale* du Téléthon 2023 qui s’est tenu les 8 et 9 décembre dernier. Ce formidable résultat est le fruit de la mobilisation de millions de donateurs, bénévoles, partenaires partout en France et à l’étranger ainsi que de l’engagement de notre parrain Vianney, des artistes, animateurs et équipes de France Télévisions pour ce marathon unique au monde. Il donne aux chercheurs les moyens de bâtir une nouvelle médecine dont les premières victoires nous engagent pour tous ceux qui attendent le traitement qui changera leur vie.

92 905 533 euros, c’est le montant final collecté par le Téléthon qui s’est tenu les 8 et 9 décembre dernier 2023. Ce résultat exceptionnel témoigne de la mobilisation sans faille de millions de donateurs, de bénévoles et de partenaires à travers toute la France et à l’étranger.

L’essai TOPAZ qui a évalué les effets d’un an de traitement par l’apitegromab, un anti-myostatine, dans la SMA de type II ou de type III semble confirmer l’efficacité d’une bi-thérapie sur la fonction motrice.

Plusieurs pistes sont à l’étude pour améliorer l’efficacité des traitements enzymatiques substitutifs dans la maladie de Pompe : mieux cibler les cellules musculaires, associer un autre médicament à l’enzymothérapie ou, pour la forme congénitale de la maladie de Pompe, traiter plus fort et plus tôt.

Bien que leur efficacité sur la qualité de la marche soient reconnues, les orthèses prescrites dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth sont souvent délaissée. Une équipe italienne a enquêté sur les raisons de ce renoncement.

Sélection d’articles médico-scientifiques publiés en février 2024 et portant sur les résultats d’un essai sur la stimulation transcrânienne dans les myopathies inflammatoires, l’usage d’implants cochléaires dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth et le recours à la ventilation mécanique à domicile ces 20 dernières années.

Plus de quarante personnalités de tous horizons appellent au lancement d’un « Plan Muscle » national et transversal pour donner à la science et à la médecine du muscle les moyens de transformer la vie des Français. Cet appel fait suite aux premières Assises du Muscle, organisées le 1er juin dernier au Conseil économique, social et environnemental, à l’initiative de l’Institut de Myologie, qui ont mis en lumière le muscle comme un véritable enjeu de santé publique.

Les premières Assises du Muscle, organisées le 1er juin 2023 par l’Institut de Myologie et l’AFM-Téléthon ont souligné le rôle crucial du muscle, véritable enjeu de santé publique. Aujourd’hui, à moins de 150 jours des Jeux Olympiques et Paralympiques, plus de 40 personnalités d’horizons variés appellent au lancement d’un « Plan Muscle » national et transversal pour donner à la science et à la médecine du muscle, les moyens de transformer la vie des Français.

En ce début d’année qui s’annonce olympique, l’Institut de Myologie a réalisé pour Vidal.fr un tour d’horizon des connaissances concernant la pratique d’une activité physique dans les maladies neuromusculaires. L’occasion de revenir sur le bien-fondé de l’exercice et les recommandations pour cette population de patients.

Le muscle : un véritable enjeu de santé publique !

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !