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Retrouvez ici tous les communiqués de presse de l'AFM-Téléthon.
Les équipes de Généthon et de l’Institut de Myologie, les laboratoires de l’AFM-Téléthon, et une équipe de l’Université de Ferrara, annoncent dans Molecular Therapy Nucleic Acids, avoir réussi, grâce à CRISPR-Cas9, à supprimer, dans les cellules des malades, la duplication d’un exon et restaurer l’expression de dystrophine, complètement absente de celles-ci.
Ce 22 février avait lieu la conférence de presse des acteurs de la Plateforme Maladies Rares
Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon.
En 2018, moins de 5% des 6000 à 8000 maladies connues rares ont un traitement curatif. Pour les 3 millions de personnes concernées en France, la recherche et l’accès aux traitements sont une priorité majeure.
Comment changer les regards ? Quel accompagnement pour les familles ?
Le 21 septembre dernier, Audentes Therapeutics, une société de biotechnologies, lançait le premier essai de thérapie génique chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire grâce à un médicament de thérapie génique conçu à Généthon. 12 semaines après l’injection du premier patient, les 3 premiers enfants traités montrent de premiers signes d’efficacité.
Retrouvez sur cette page l'ensemble des communiqués de presse envoyés en 2017.
Une journée de forte mobilisation pour soutenir le combat des parents et confirmer les nouvelles victoires !
Le Téléthon 2014, c’est aujourd’hui ! Le 3637 et le telethon.fr reçoivent dès maintenant les appels des donateurs !
Dans 4 jours la France entière sera mobilisée pour le Téléthon (5 & 6 décembre).
SAVE THE DATE
Mardi 2 décembre – 9h
Les éditions Eyrolles et l'AFM-Téléthon ont le plaisir de vous annoncer la parution du livre de Serge Braun, Directeur scientifique de l'AFM-Téléthon.
Jeudi dernier, Alain Roche, Trésor Makunda, Michael Jérémiaz, Alexis Vastine et Vincent Parisi, visitaient l’Institut de Myologie, le centre d’expertise mondiale sur le muscle, en compagnie de Gérard Holtz. Un moment à la fois ludique et enrichissant. Entre découverte des secrets du muscle et tests des « myotools », les champions du Grand Relais sont repartis boostés à bloc !
Les motoneurones qui innervent les fibres musculaires sont essentiels à la motricité. Leur dégénérescence dans de nombreuses pathologies entraine une paralysie et dans de nombreux cas le décès des patients.