Tous les communiqués de presse

Les établissements de votre région accueillent les scientifiques soutenus par l’AFM-Téléthon jusqu’au 8 décembre !

Organisée chaque année par le ministère chargé de l'Enseignement supérieur et de la Recherche pour permettre à chacun de découvrir le monde des sciences et de rencontrer les femmes et les hommes qui font la science d'aujourd'hui, la Fête de la science se tient du 9 au 13 octobre 2023. L’AFM-Téléthon s’associe à l’événement et organise pour l’occasion des visites de laboratoires dans 8 régions de France. Vous aussi, venez rencontrer les scientifiques soutenus par l’Association et découvrir l’objet de leurs recherches.

Les 8 et 9 décembre, Vianney sera le parrain du Téléthon 2023. Après Matt Pokora, Soprano et Kev Adams, c'est au tour du chanteur et compositeur Vianney de prendre les rênes du Téléthon pour s'engager aux côtés des chercheurs, des familles et des milliers de bénévoles mobilisés partout en France dans le combat contre les maladies rares. 

Un essai clinique européen de thérapie génique dont Généthon est le promoteur, impliquant des équipes cliniques françaises, italiennes et hollandaises, démontre, à travers des résultats publiés ce jour dans The New England Journal of Medicine, la possibilité de restaurer l’expression de l’enzyme UGT1A1 dans le foie grâce à la thérapie génique, dans le syndrome de Crigler-Najjar. Le candidat-médicament conçu à Généthon a ainsi permis, par une injection intraveineuse unique, de faire baisser le taux de bilirubine sous le seuil de toxicité, suffisamment pour permettre aux 3 patientes traitées à la plus forte dose d’arrêter la photothérapie depuis au moins 18 mois. L’essai clinique est actuellement en phase pivot. 
 

Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, et Thales, leader européen de l’Intelligence Artificielle de confiance pour les systèmes critiques, mettent en commun leur savoir-faire pour développer des modèles numériques performants afin d’améliorer les rendements de bioproduction dans le domaine de la thérapie génique. Une première.

Du 14 juillet au 20 août 2023, l’AFM-Téléthon et la Fédération nationale de l’hôtellerie de plein air (FNHPA) donnent rendez-vous à tous les amoureux de camping pour la quatrième édition du désormais incontournable #TéléthonCamping ! Olympiades familiales, traditionnels tournois de pétanque ou lotos, cette opération unique transformera le séjour des campeurs en moments solidaires, au profit de l’AFM-Téléthon.

Sans muscle, impossible de bouger, marcher, respirer, digérer, sourire, parler… Et au-delà de sa fonction motrice première, le muscle est essentiel à la vie en interagissant avec de nombreux organes et sa condition impacte de multiples fonctions vitales. Il peut aider à préserver l’autonomie lors du vieillissement, renforcer le système immunitaire, prévenir l’obésité, l’hypertension, les récidives de cancers, les troubles musculo-squelettiques, retarder le développement de maladies dégénératives comme Parkinson et Alzheimer…Le muscle est au cœur de multiples enjeux de santé publique mais son rôle biologique est trop peu connu et la discipline scientifique et médicale qui le porte - la myologie - est insuffisamment reconnue et enseignée. C’est pourquoi l’AFM-Téléthon et l’Institut de Myologie, centre d’expertise international sur le muscle et ses maladies, souhaitent sensibiliser le plus grand nombre à cet enjeu de santé publique majeur en lançant, du 1er au 7 juin, la première « Semaine du Muscle ».

Les 2 et 3 décembre dernier, des millions de Français n’ont rien lâché pour faire du Téléthon 2022 un véritable succès. Qu’ils aient fait un don ou participé aux milliers d’animations partout en France, la mobilisation de tous a été exceptionnelle et a permis de collecter 90 839 067 euros ! Ce formidable résultat - le meilleur depuis 2016 - montre à quel point les Français ont fait leur le combat des familles. MERCI infiniment !    

L’Agence Européenne du Médicament (EMA) a accordé le statut PRIME (PRIority MEdicines) au produit de thérapie génique GNT-0003 actuellement testé dans le cadre d’un essai clinique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Ce statut, uniquement accordé aux candidats-médicaments ayant un potentiel thérapeutique majeur, fait suite aux résultats concluants des premières phases de l’essai.

L’AFM-Téléthon et la Fondation Maladies Rares lancent un nouvel appel à projets destiné aux Filières de Santé Maladies Rares. Son objectif : soutenir des projets innovants permettant la consolidation et la maturation de preuves de concepts thérapeutiques pour des maladies rares.

Dans le cadre du 2ème appel à projet Sésame Filières France 2030 lancé par l'Etat et la Région Île-de-France pour soutenir la structuration de filières stratégiques en Île-de-France, I-Stem, laboratoire pionnier et leader de la recherche sur les cellules souches, et l’Université d’Évry Paris-Saclay bénéficieront d’un soutien financier pour développer la plateforme PITCH dont l’objectif est d’accélérer l’identification de médicaments pour des maladies génétiques à partir de modèles cellulaires dérivés d’IPS (cellules souches pluripotentes induites). Cette plateforme basée sur plus de 15 ans d’expertise d’I-Stem permettra de réduire le temps et les coûts de la recherche en ciblant finement des candidats-médicaments d’intérêt.  

• Vers une Fondation de Myologie pour étudier et soigner le muscle avec les meilleures équipes internationales 
• Deux évènements de sensibilisation en 2023 : les premières « Assises du Muscle » et une « Semaine du Muscle » 

Le programme Depisma, lancé par l’AFM-Téléthon, en collaboration avec les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg et le Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux, les Agences régionales de santé Grand Est et Nouvelle-Aquitaine et avec le soutien de la filière de santé FILNEMUS et du ministère (DGOS), a débuté fin décembre dans le Grand Est et début janvier en Nouvelle-Aquitaine, les 2 régions pilotes. Ce programme dit « préfigurateur » de dépistage génétique de l’amyotrophie spinale infantile, d’une durée de deux ans, sera évalué au terme de sa première année et pourra, si les résultats attendus sont efficients, ouvrir le déploiement du dépistage de l’amyotrophie spinale à d’autres régions françaises, voire à tout le territoire. 

Le Téléthon 2022 s'est achevé sur un compteur de 78 051 091 euros. Avancées scientifiques, témoignages de familles, mobilisation partout en France... Retour sur l'évènement.

L’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon se félicitent du traitement du premier patient inclus dans l’essai européen de thérapie génique concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9). Une étape majeure, résultat de 30 ans d’une recherche d’excellence conduite par Isabelle Richard, responsable de l’équipe Dystrophies musculaires progressives à Généthon. L’essai est mené par Atamyo Therapeutics, société de biotechnologies créée par Généthon pour accélérer le développement de la thérapie génique des myopathies de ceintures.