La liste des essais

Cette base de données médicale (registre DYS), mise en place par l’AFM-Téléthon est en cours de recrutement en France. Elle recueille des données génétiques et cliniques des personnes atteintes de dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

Essais de thérapies innovantes, pharmacologiques, études d’histoire naturelle… : des pistes pour soigner la maladie et des études pour mieux la connaître. Panorama des essais et études cliniques en cours en France dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Un essai de phase III en double aveugle contre placebo évaluait l'efficacité du tamoxifène chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, marchants ou non, sous corticothérapie ou non.

En cours en France : un essai de thérapie génique avec 5 ans de suivi post-traitement.

Une thérapie génique micro-dystrophine développée par Généthon est à l'essai afin d'évaluer chez l’enfant atteint de DMD la sécurité et l’efficacité d’un produit de thérapie génique associant un vecteur AAV et un gène de micro-dystrophine.

Cette étude de pré-inclusion vise à recueillir les caractéristiques de bases de la maladie afin d'obtenir des données de référence sur son évolution chez des garçons âgés de 5 à 9 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Cette étude européenne de suivi post AMM évalue l’innocuité et l’efficacité de l’Ataluren (Translarna™) à long terme dans le cadre des soins courants.

Cet essai pharmacologique, en cours de recrutement en France et à l’étranger, évalue les effets d’un anticorps monoclonal anti-fibrotique, le pamrevlumab (FG-3019), chez des garçons ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Cet essai pharmacologique, en cours de recrutement en France et à l’étranger, évalue les effets d’un anticorps monoclonal anti-fibrotique, le pamrevlumab (FG-3019), chez des garçons non ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Cet essai évalue deux oligonucléotides anti-sens, le SRP-4053 et le SRP-4045, visant respectivement le saut de l’exon 53 et le saut d’exon 45 du gène DMD.

Cet essai de phase II ainsi que l'essai d'extension en ouvert qui suit sont terminés. Ils ont évalué l’eteplirsen (Exondys 51^®), un oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD, chez de jeunes enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Ces essais évaluent l’efficacité du givinostat sur le muscle et la fonction motrice chez des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Cet essai a évalué le SRP-4053, un oligonucléotide anti-sens qui vise le saut de l’exon 53 du gène dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Cet essai est terminé.

Cet essai de phase II/III a été arrêté. Il évaluait la tolérance et l’efficacité du WVE-210201 ou suvodirsen. L'ensemble du programme de développement de l'oligonucléotide antisens WVE-210201 ciblant l’exon 51 du gène DMD a lui aussi été stoppé.

Une étude en cours en France dans l’amyotrophie spinale proximale de type II et la myopathie de Duchenne dont les premiers résultats sont attendus pour mars 2022.

Évaluer les effets d’une housse de coussin connectée sur la prévention des escarres et de la douleur lors de la station assise au fauteuil prolongée.