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La liste des essais

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La liste des essais

(optionnel)
01/12/2022

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai SAPPHIRE

L’essai SAPPHIRE évalue, dans la SMA de type II ou III, les effets d’une association de deux traitements : l’apitegromab en complément du nusinersen ou du risdiplam. Il se déroule à l’international et en France. Les premiers résultats sont attendus pour février 2024.

Maladies
28/10/2022

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai SHINE

L'essai SHINE est une extension en ouvert des essais ENDEAR et CHERISH en cours en France pour évaluer la tolérance et la sécurité d’utilisation à long terme (5 ans) du nusinersen (Spinraza) dans la SMA.

Maladies
28/10/2022

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai SMART

Cet essai de thérapie génique, en cours en France, évalue les effets du Zolgensma chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) pesant entre 8,5 et 21 kg. Les premiers résultats sont attendus pour août 2023.

 

Maladies
25/10/2022

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : Registre SMA France

Le Registre SMA France est en cours de recrutement en France. Il collecte et analyse les données médicales, génétiques et biologiques de toutes les personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) en France.

Maladies
16/06/2022

SMA de type 1 : essai STR1VE-EU

Cet essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 est terminé en Europe. Il visait à évaluer les effets du Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) chez 33 personnes atteintes de SMA de type 1, âgées de moins de 6 mois.

Maladies
14/06/2022

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai DEVOTE

Cet essai de phase II/III évalue la tolérance et l'efficacité de plus fortes doses de nusinersen (Spinraza®). En France, le recrutement a débuté en mars 2021. Les premiers résultats sont attendus pour novembre 2022.

Maladies
07/09/2021

SMA de type II ou DMD : essai Es-Alert

Une étude en cours en France dans l’amyotrophie spinale proximale de type II et la myopathie de Duchenne dont les premiers résultats sont attendus pour mars 2022.

Évaluer les effets d’une housse de coussin connectée sur la prévention des escarres et de la douleur lors de la station assise au fauteuil prolongée.