Actualités

21/07/2017
Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B semble avoir un impact positif sur l'évolution du développement cognitif des malades.
Accéder au contenu  Maladie de Sanfilippo B : premiers résultats encourageants d’un essai de thérapie génique
21/07/2017
Le RO7034067 (ou RG7916) évalué dans un essai en cours dans la SMA de type 2 et 3 serait bien toléré.
Accéder au contenu  SMA : résultats préliminaires de l’essai SUNFISH
19/07/2017
Retour en vidéos sur 2 journées de conférences et de partage : A découvrir ici
Accéder au contenu  Journées des familles 2017 : Un grand moment d’information et d’échange
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21/07/2017
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L'AFM-Téléthon en vidéo