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Publié le : 11/05/2021

SMA : annonce de nouveaux résultats du risdiplam !

L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des résultats positifs à 24 mois.

Les laboratoires Roche et PTC Therapeutics ont annoncé plusieurs résultats positifs de l’essai FIREFISH, l’un de leurs essais du risdiplam (Evrysdi). Il se déroule auprès de nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, âgés de 1 à 7 mois, et comporte deux parties. La première d’une durée d’un mois a montré que le risdiplam est bien toléré. La seconde d’une durée de deux ans évalue l’efficacité du produit. Cet essai en ouvert, international, se déroule aussi en France.

Une amélioration à 12 mois…

En avril 2020, les laboratoires avaient annoncé que le critère principal de la deuxième partie de cet essai avait été atteint après 12 mois de traitement : 29 % des nourrissons étaient capables de s’asseoir sans aide pendant 5 secondes. Des résultats encourageants auxquels s’ajoutaient d’autres améliorations :
- maintenir la tête droite (pour 44% des nourrissons),
- rouler sur le côté (32%),
- se tenir debout avec un appui (5%),
- avaler (95%),
- se nourrir par voie orale (89%).
De plus, 93% des nourrissons inclus dans cet essai sont encore en vie et 85% n’ont pas d’incident de santé.

… qui se confirment à 24 mois

Dans leurs communiqués de presse du 15 avril 2021, les deux laboratoires transmettent de nouveaux résultats sur la deuxième partie de cet essai après deux ans de traitement : la durée de vie des participants augmente et leurs besoins de ventilation permanente diminuent ; 61% des nourrissons sont capables de s’asseoir sans aide pendant 5 secondes.
D’autres améliorations ont été également rapportées, à l’exemple de la capacité à maintenir la tête droite (pour 63% des nourrissons) ou à se tenir debout avec un appui (15%)…

IG_SMA_EssaiFIREFISH

Sources
« Roche’s risdiplam shows significant improvement in survival and motor milestones in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA) » Laboratoire Roche. Communiqué de presse de Roche du 28 avril 2020 :
« Confirmatory Part 2 of FIREFISH Demonstrates Survival and Motor Milestones Not Seen in Natural History in Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy » PTC Therapeutics. Communiqué de presse de PTC Therapeutics du 28 avril 2020 :

« Roche’s Evrysdi continues to improve motor function and survival in babies with Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) », Laboratoire Roche. Communiqué de presse du 15 avril 2021
« Continued Improvements in Motor Milestones in Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy After Two Years of Treatment with Evrysdi™ » PTC Therapeutics. Communiqué de presse du 15 avril 2021:

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