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Publié le : 29/04/2020

SMA : annonce de nouveaux résultats du risdiplam !

Des résultats préliminaires montrent que le critère principal de la 2ème partie de l’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, a été atteint.

Dans leurs communiqués de presse du 28 avril 2020, les laboratoires Roche et PTC Therapeutics annoncent des résultats préliminaires positifs de l’essai FIREFISH, l’un de leurs essais du risdiplam, une petite molécule administrée par voie orale qui corrige la maturation de SMN2. Le critère principal de la deuxième partie de cet essai qui a concerné des nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de 1 à 7 mois, a été atteint : 29 % des nourrissons sont capables de s’asseoir sans aide pendant 5 secondes après 12 mois de traitement par risdiplam. Des résultats encourageants auxquels s’ajoutent d’autres améliorations :
- maintenir la tête droite (pour 44% des nourrissons),
- rouler sur le côté (32%),
- se tenir debout avec un appui (5%),
- avaler (95%),
- se nourrir par voie orale (89%).
De plus, 93% des nourrissons inclus dans cet essai sont encore en vie et 85% n’ont pas d’incident de santé.
 
Ces résultats viennent compléter d’autres résultats préliminaires positifs, annoncés en février dernier, de l’essai SUNFISH, un essai du risdiplam dans la SMA de type 2 et 3. L’ensemble de ces données permettront d’appuyer la demande d’autorisation de mise (AMM) sur le marché pour le risdisplam auprès des autorités de santé américaines dont la réponse est attendue pour mai 2020. Un dossier de demande d’AMM devrait également être déposé courant 2020 auprès des autorités de santé européenne.

Pour rappel, l’essai FIREFISH est un essai en ouvert international qui se déroule aussi en France, en deux parties : la première d’une durée d’un mois qui a montré que le risdiplam est bien toléré et la seconde d’une durée de deux ans qui évalue l’efficacité du produit.

 

Infographie SMA Risdiplam Resultats Essai Firefish Partie2

Sources

Voir le communiqué de presse de Roche du 28 avril 2020 : « Roche’s risdiplam shows significant improvement in survival and motor milestones in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA) »
Voir le communiqué de presse de PTC Therapeutics du 28 avril 2020 : « Confirmatory Part 2 of FIREFISH Demonstrates Survival and Motor Milestones Not Seen in Natural History in Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy »

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