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Publié le : 11/08/2020

SMA : le risdiplam (Evrysdi), autorisé aux États-Unis

La FDA approuve le risdiplam comme traitement oral de la SMA aux États-Unis. Cette AMM s’applique aux enfants dès l’âge de 2 mois et à l’adulte, SMA de type 1, 2 et 3.

Le risdiplam est une petite molécule issue de la recherche du laboratoire PTC Therapeutics et développée par le laboratoire Roche/Genentech. Son action via le gène SMN2 permet la fabrication de la protéine SMN manquante dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA).
Le 7 août 2020, Roche/Genentech et le laboratoire PTC Therapeutics ont annoncé dans deux communiqués de presse l’autorisation de mise sur le marché (AMM) du risdiplam dans les SMA de type 1, 2 et 3, aux États-Unis, sous le nom commercial Evrysdi.
Ce médicament se prend par voie orale (c’est une poudre à remettre en suspension) ; il peut être administré dès l’âge de 2 mois et à tous les âges, dans les SMA de type 1, 2 et 3, quelle que soit l’évolution de la maladie.
C’est le 3ème traitement qui reçoit outre-Atlantique une AMM dans la SMA. Pour l’Europe, une demande d’AMM devrait être déposée très prochainement à l’Agence européenne du médicament (EMA).
En France, l’Evrysdi peut être prescrit via des ATU nominatives dans la SMA de type I, à la demande du médecin et après accord des autorités compétentes, tandis que l’ouverture des ATU aux autres types de SMA est attendue.

Un médicament efficace sur la fonction motrice et la fonction respiratoire

La FDA, l’autorité de santé américaine, a basé sa décision d’AMM sur les premiers résultats de deux essais internationaux : l’essai SUNFISH dans la SMA de type II ou III chez des patients âgés de 2 à 25 ans (essai contre placebo) et l’essai FIREFISH dans la SMA de type I, auprès de bébés de 2 à 7 mois.
• Chez les plus jeunes (essai FIREFISH), le risdiplam améliore la fonction motrice, en particulier la capacité des enfants à s’asseoir sans aide. La fonction respiratoire est, elle aussi, améliorée puisque 90% des enfants traités atteignent l’âge de 15 mois et plus, sans besoin de ventilation.
• Chez les enfants plus âgés et chez l’adulte (essai SUNFISH), le risdiplam améliore la fonction motrice à 12 mois de traitement en comparaison de patients non traités (sous placebo).
• Le risdiplam a été bien toléré dans les deux essais.

Des essais toujours en cours

Le risdiplam est évalué depuis 2016 sur un large panel de patients atteints de SMA représentatifs de la population concernée par cette maladie (âge, type de SMA, évolution de la maladie) :
• les essais FIREFISH et SUNISH qui se poursuivent ;
• l’essai JEWELFISH chez des patients âgés de 6 mois à 60 ans et ayant déjà été traités par d’autres molécules comme le nusinersen (Spinraza®), l’olésoxime ou l’AVXS-101 (Zolgensma®) ;
• l’essai RAINBOWFISH chez des nourrissons de moins de 6 semaines qui n’ont pas encore développé de symptômes (pré-symptomatiques) mais sont diagnostiqués génétiquement atteints de SMA.

Sources
Voir les communiqués de presse du 7 aout 2020 :
Roche/ Genentech :
« FDA Approves Genentech’s Evrysdi (risdiplam) for Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA) in Adults and Children 2 Months and Older »
PTC Therapeutics :
 « PTC Therapeutics Announces FDA Approval of Evrysdi™ (risdiplam) for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy in Adults and Children 2 months and older »

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