CMT : ouverture d’un premier centre français pour un nouvel essai du PXT3003
L’essai international appelé « PREMIER », qui évalue les effets du PXT3003 dans la CMT1A, vient de démarrer en Europe et plus précisément en France, à Marseille.
L’inclusion du premier participant européen à l’essai « PREMIER », un essai de phase III du PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), vient d’être annoncé par la société Pharnext qui développe le produit. Il a été recruté au CHU de la Timone à Marseille. D’autres centres français devraient ouvrir progressivement.
Si les résultats de cet essai sont concluants, la société pourrait constituer un dossier de demande de mise sur le marché pour le PXT3003.
À propos du PXT3003
Ce candidat-médicament qui associe, à faibles doses, trois produits déjà commercialisés (le baclofène, le naltrexone et le sorbitol), vise à améliorer les anomalies des nerfs périphériques.
Il avait montré des résultats encourageants dans le cadre de l’essai PLEO-CMT, un autre essai international de phase III d’une durée de 15 mois, qui s’est poursuivi par une phase d’extension de 9 mois. Des problèmes de stabilité du PXT3003 ont perturbé le déroulement de ces essais.
Après avoir modifié la fabrication et le conditionnement de son candidat-médicament, la société Pharnext a donc mis en place ce nouvel essai de phase III nommé PREMIER, qui évalue contre placebo la sécurité d’utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois. Il a débuté en mars 2021 dans un centre américain et prévoit d’inclure 350 participants atteints de CMT1A en Europe, aux États-Unis, au Canada et en Israël.
Sources
Pharnext annonce l’inclusion du premier patient en Europe dans l'essai PREMIER, son étude clinique pivot de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). Communiqué de presse de Pharnext du 12 juillet 2021.
L’essai PREMIER sur Clinicaltrials.gov : NCT04762758