DMD : le Translarna® retiré du marché européen n’est plus disponible en France
Après l’annonce du retrait de l’autorisation de mise sur le marché du Translarna® par la Commission européenne le 28 mars 2025, la décision a été prise en France, de mettre fin à la mise à disposition du médicament.
Le Translarna® (ataluren) ciblant les anomalies de type non-sens du gène DMD (environ 13% des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, était doté depuis 2014 en Europe d’une autorisation conditionnelle de mise sur le marché, renouvelée d’année en année. Mais son efficacité n’a cessé de faire débat : de septembre 2023 à juillet 2024, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) avait publié quatre avis défavorables au maintien de cette autorisation faute de résultats convaincant, entrainant son récent retrait.
Arrêt de la mise à disposition du médicament en France
Le 17 juin dernier, s’appuyant sur l’avis de l’ANSM, les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale ont décidé de mettre fin à la prise en charge dérogatoire par les régimes de Sécurité Sociale du Translarna® (prescrit jusqu’alors dans un cadre hospitalier, via un dispositif d’accès précoce). Les médecins ne pourront plus prescrire le Translarna®, qu’il s’agisse de poursuivre ou d’initier de nouveaux traitements. Les professionnels de santé ont été informés de cette décision par un courrier du laboratoire PTC Therapeutics France.
L’ataluren - Translarna® en 3 dates
- 31 juillet 2014 : AMM conditionnelle européenne pour les garçons atteints de DMD âgés de 5 ans et plus, marchants, porteurs d’une anomalie « non-sens » du gène DMD, étendue quatre ans plus tard aux garçons portant le même type d’anomalie, âgés de 2 ans et plus.
- 15 septembre 2023 : premier avis défavorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) au renouvellement de l’AMM du Translarna®, qui sera suivi de 3 autres avis négatifs.
- 28 mars 2025 : la Commission européenne annonce le retrait de l’autorisation de mise sur le marché du médicament.
Sources :
- Translarna (ataluren) : arrêt de mise à disposition suite au non‐renouvellement de l’AMM conditionnelle européenne, Agence Nationale de sécurité du médicament et de produits de santé (ANSM), 17 juin 2025
- PTC Therapeutics Provides Regulatory Update on Translarna™ (ataluren) in Europe, PTC Therapeutics, communiqué de presse du 28 mars 2025 (en anglais)
- Décision de la Commission européenne du 28 mars 2025
- Informations sur le Translarna, Agence européenne du médicament (en anglais)