SMA de type II ou III : l’essai SAPPHIRE démarre en France, à I-Motion à Paris
Cet essai va évaluer les effets d’un traitement qui cible le muscle, l’apitegromab, utilisé en complément d’un autre traitement qui agit sur la production de SMN, le nusinersen ou le risdiplam.
Associer deux traitements aux mécanismes d’action différents pour optimiser leur efficacité dans le traitement de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) ? Tel est l’objectif de l’essai international SAPPHIRE dont le recrutement démarre en novembre 2022 en France, à I-Motion (Paris).
Un anti-myostatine…
L’apitegromab (SRK-015) est un anti-myostatine : il va venir bloquer cette protéine - un inhibiteur naturel de la croissance musculaire - dans le but d’améliorer la force et augmenter la masse musculaire des patients atteints de SMA.
Evalué dans un essai en ouvert de phase II appelé TOPAZ, chez 58 participants atteints de SMA de type II ou III, âgés de 2 à 21 ans, il a démontré ses capacités à améliorer leur fonction motrice.
…comme traitement complémentaire
Dans l’essai SAPPHIRE, de phase III, l’efficacité de l’apitegromab va être évaluée en complément d’un traitement par nusinersen (Spinraza) ou risdiplam (Evrysdi), qui agissent tous deux sur la production de protéine SMN, manquante dans la maladie. Le but est d’ainsi renforcer les effets de ces derniers en ciblant également directement le muscle des patients.
Cet essai randomisé, en double aveugle, contre placebo concerne deux groupes de participants qui se distinguent par leur âge et vont recevoir l’apitegromab ou le placebo toutes les 4 semaines en intraveineuse pendant un an, en plus de leur traitement par nusinersen ou risdiplam :
- 156 participants atteints de SMA de type II ou III, âgés de 2 à 12 ans et non marchants,
- 48 participants atteints de SMA de type II ou III, âgés 13 à 21 ans et non marchants.
Source
Clinicaltrials.gov : NCT05156320
Pour en savoir plus : voir la page sur l’essai SAPPHIRE