SMA : le nusinersen, autorisé en Europe à plus fortes doses
La Commission Européenne vient d’autoriser une extension des doses de nusinersen (Spinraza), plus élevées, dans l’amyotrophie spinale proximale.
Cette autorisation de mise sur le marché européenne repose sur les résultats de l’essai DEVOTE qui a mis en évidence des effets bénéfiques de fortes doses (50 mg et 28 mg) de nusinersen, par voie intrathécale, chez des participants atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) déjà traités auparavant ou non. Ces nouvelles doses ont été bien tolérées et ont permis de ralentir la dégénérescence des motoneurones et d’améliorer la fonction motrice des participants. Plus élevées, elles diminuent par deux le nombre d’injections initiales nécessaires (doses de charge).
Ce nouveau protocole de traitement vient s’ajouter au protocole actuel qui consiste à administrer des doses de 12 mg par voie intrathécale.
En France, les autorités de santé doivent désormais valider ces nouvelles posologies pour les rendre disponibles. Il faudra donc attendre plusieurs mois pour y avoir accès.
Source
Biogen Receives European Commission Approval for High Dose Regimen of SPINRAZA® (nusinersen) for Spinal Muscular Atrophy. Biogen. Communiqué de presse du 12 janvier 2026.