SMA : un nouveau traitement ciblant le muscle autorisé aux États-Unis

Aux États-Unis

Les autorités de santé américaines (FDA) ont accordé à l’Isembyld, ou apitegromab, une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour les personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale (SMA), âgées de plus de deux ans. Cette décision repose sur les résultats de l’essai SAPPHIRE de phase III contre placebo : dans cet essai, l’Isembyld a apporté un bénéfice moteur supplémentaire, bien que modeste (+ 1,8 points sur l'echelle de la fonction motrice HFMSE), sur un an lorsqu’il était ajouté au Spinraza ou à l’Evrysdi, par rapport à ces traitements utilisés seuls.

Car contrairement aux traitements actuels de la SMA, agissant tous sur la production de protéine SMN, manquante dans la SMA, l’Isembyld inaugure une nouvelle approche en ciblant directement le muscle.

D’après les données recueillies chez plus de 500 participants inclus dans différents essais cliniques, l’apitegromab est bien toléré. Son évaluation se poursuit, à long terme, dans le cadre de la phase d’extension ONYX. Elle rassemble 98 % des participants de l’essai SAPPHIRE qui tous reçoivent l’apitegromab

En Europe

L’apitegromab n’est pas encore disponible en Europe. Le procédé de fabrication ayant évolué, le laboratoire qui développe ce candidat-médicament a retiré la demande d’AMM dans le but de la soumettre à nouveau en intégrant les nouvelles modalités de production du produit.

Sources
Scholar Rock Announces FDA Approval of ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), the First and Only Muscle-Targeted Treatment for Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA).
Scholar Rock. Communiqué de presse du 11 septembre 2026.

Safety and efficacy of apitegromab in nonambulatory type 2 or type 3 spinal muscular atrophy (SAPPHIRE): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. 
Crawford TO, Servais L, Mercuri E et al.
Lancet Neurol. 2025 Sep