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Ces derniers mois le ravulizumab, le rozanolixizumab et le zilucoplan ont tous trois passés avec succès l’étape de l’essai clinique de phase III destiné à évaluer, en France notamment, leur efficacité chez un grand nombre d’adultes réfractaires ou intolérants aux traitements existants.

Les résultats définitifs de l’essai français Rapami mettent évidence les bénéfices de la rapamycine (sirolimus) sur la marche, la respiration et la composition musculaire. De quoi justifier le lancement d’un grand essai international.

Le 2 juin 2024, la Journée Européenne de la Myasthénie Auto-Immune s’invite pour la seconde fois dans le calendrier. Une date symbolique et une occasion cruciale de mettre en lumière cette maladie auto-immune neuromusculaire, imprévisible et souvent invisible, qui touche entre 56 000 et 100 000 personnes en Europe (dont plus de 20 000 personnes en France).

Combien de muscles avons-nous dans notre corps ? Quel rôle ont-ils ? Savez-vous que plus on fait de sport plus on entretient sa mémoire ? Est-il vrai qu’en soulevant un poids avec le bras droit, on muscle (un peu) notre bras gauche ? Les épinards augmentent-ils vraiment la masse musculaire ? Comment éviter les courbatures ?...

Un prototype suisse d’orthèse ajustable à base de matière textile montre son intérêt dans trois maladies neuromusculaires.

Les fonctions cognitives déficientes au début de la maladie d’Alzheimer sont intactes dans la myosite à inclusions, même après des années d’évolution.

Les résultats de l’essai STR1VE-EU apportent de nouvelles preuves d’efficacité et de bonne tolérance du produit de thérapie génique Zolgensma dans la SMA de type I.

Sensation de brûlure ou de bouche sèche, perturbations du goût ou encore difficultés à avaler, ces symptômes ne sont pas si rares dans les myopathies inflammatoires.

De nouveaux résultats mettent en lumière l’intérêt du dichlorphénamide dans les paralysies périodiques et le syndrome d’Andersen-Tawil.

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié aux thérapies géniques, crée un nouvel acteur biopharmaceutique pour accélérer le développement de la thérapie génique pour les myopathies des ceintures : Atamyo Therapeutics. Une demande d’autorisation pour un premier essai clinique européen concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni.

De nouveaux résultats préliminaires de l’essai mené par Généthon concernant le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, ont été présentés au congrès de l’ESGCT le 22 octobre.

La HAS a rendu un avis sur le remboursement de l’Evrysdi (risdiplam) : favorable pour la SMA de type I, II et III – défavorable pour la SMA de type IV et les pré-symptomatiques.

Une approche thérapeutique consistant à réduire la quantité de radicaux libres améliore les symptômes de souris CMT liée à GDAP1.

Une étude internationale chez près de 500 jeunes atteints de CMT montre qu’une obésité ou une maigreur extrême retentit sur la santé et les manifestations de la maladie.

Suite aux résultats d’un essai chez 12 personnes atteintes de myopathie GNE montrant que le produit est bien toléré et semble efficace, son développement se poursuit.