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Revivez en images les moments forts de l'année 2019, synonyme de victoire et d'espoir pour de nombreuses familles.

Généthon renforce sa collaboration avec la société de biotechnologie américaine Sarepta Therapeutics pour le développement de son produit de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. Après un premier accord en 2017 visant à finaliser le développement pré-clinique, le nouvel accord ouvre la voie à un essai clinique pour 2020.

Denise Dalloz, ancienne vice-présidente de l’AFM-Téléthon, a été promue chevalier de la Légion d’honneur, ce 1er janvier. Un hommage à son engagement de près de 60 ans au sein l’Association.

Une nouvelle étape a été franchie par des chercheurs à Généthon dans la mise au point d'une thérapie génique pour soigner la calpaïnopathie, une maladie rare des muscles.

Novartis annonce la mise en place d’un programme d’accès gratuit à Zolgensma, la thérapie génique autorisée aux USA pour l’amyotrophie spinale et en cours d’autorisation en Europe et au Japon. Selon des modalités très particulières...

Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM (20 au 22 novembre 2019 à Marseille) vient de sortir.

Le plan de développement clinique du Sarconeos (BIO101) vient d’être autorisé aux États-Unis par la FDA, sous le nom de MYODA.

En octobre et novembre, la présidente de l’AFM-Téléthon a sillonné l’hexagone pour aller à la rencontre des français et tenir des conférences sur la volonté des familles et des chercheurs à « Multiplier les victoires » sur la maladie.

Des chercheurs de l’Institut de Myologie ont réussi à identifier une protéine, capable de préserver la masse musculaire. Une nouvelle encourageante pour lutter contre la sarcopénie et pour le traitement des maladies neuromusculaires !

En 1988, l’AFM-Téléthon a créé un modèle d’accompagnement innovant pour les familles concernées par les maladies rares neuromusculaires. Aujourd’hui, il va être expérimenté en Corse pour des maladies neurodégénératives invalidantes.

C’est la semaine de la science ! A cette occasion, l’AFM-Téléthon ouvre les portes de 13 laboratoires qu’elle soutient partout en France. Nous sommes allés à la rencontre des visiteurs qui découvrent aujourd’hui les laboratoires Généthon et I-Stem.

A l’occasion de la révision des lois de bioéthique, la mise en place de nouvelles dispositions permettant l’élargissement du dépistage néo-natal en France a été discutée. Sans succès, au grand dam de l’AFM-Téléthon qui demande la prise en compte des progrès de la recherche au bénéfice des malades.

Généthon s’apprête à démarrer un essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne Une étude de pré-inclusion pour le préparer a déjà démarré en France.

Généthon a obtenu, le 30 novembre 2020, le feu vert de l’ANSM pour démarrer un essai de thérapie génique innovant dans la myopathie de Duchenne. Une étape historique pour le laboratoire du Téléthon.

Vous avez entre 15 et 25 ans, la tête pleine d’idées et envie d’être force de propositions pour l'AFM-Téléthon ? Créé par des jeunes concernés directement ou indirectement par la maladie, le groupe Jeunes de l’AFM-Téléthon est fait pour vous. Un lieu d’échanges, de mobilisation… et de projets.