Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 et fasudil
Le fasudil, un inhibiteur de la voie ROCK, a montré son efficacité dans une souris modèle de SMA
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Le fasudil, un inhibiteur de la voie ROCK, a montré son efficacité dans une souris modèle de SMA
Une étude fait état de la bonne tolérance de l’alternance 10 jours avec et 10 jours sans traitement par corticothérapie.
Les résultats préliminaires de l’essai de phase II de doses élevées d’eteplirsen chez 12 personnes atteintes de myopathie de Duchenne sont encourageants.
Une équipe met en évidence l’efficacité de l’injection d’AAV-U7 dans des souris modèles de dystrophie musculaire de Duchenne.
Le sagramostim et le belimumab, deux nouveaux médicaments agissant sur la réponse immunitaire, vont être testés aux États-Unis dans la myasthénie auto-immune.
La banque de données UMD-SMN1 France mise en place en2011 recueille toutes les données des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 en France.
Une molécule utilisée contre le diabète améliore l’espérance de vie de souris modèles de myopathie de Duchenne.
Le traitement de jeunes chiens GRMD par le C101,un inhibiteur de la calpaïne dérivé de la leupeptine, n’améliore pas la pathologie du muscle.
Une équipe britannique met au point une stratégie de thérapie génique prometteuse à base d’un vecteur non viral dans la DMD.
Une équipe américaine a développé une approche de thérapie génique efficace chez des souris atteintes de SMA sévère présentant déjà des symptômes.
Les résultats d’un traitement à long terme dans la myasthénie à anticorps anti-MuSK sont encourageants.
Une équipe espagnole a découvert le premier modèle animal de dystrophie musculaire due à un déficit en cavéoline chez le chat
Un article publié en janvier 2012 fait état de l’identification d’une anomalie du gène codant la desmine dans la myopathie des ceintures (LGMD) 1D/1E.
Les méthodes de la base de données nationale américaine sur les dystrophies myotoniques et la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale.
L’injection d’un oligonucléotide antisens dans le cerveau est plus efficace lorsqu'elle estréalisée à un stade précoce du développement dans la souris modèle de SMA.