CMT 1 A : un nouvel ARN interférent prometteur
Des chercheurs français ont mis au point une approche diminuant la fabrication de PMP22 grâce à un ARN interférent. Les souris traitées retrouvent leur mobilité.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Des chercheurs français ont mis au point une approche diminuant la fabrication de PMP22 grâce à un ARN interférent. Les souris traitées retrouvent leur mobilité.
Connaitre précisément l’évolution de la CMT 2A chez un grand nombre de personnes est nécessaire pour envisager un futur essai clinique.
Organisée par la Muscular Dystrophy Association, cette conférence en ligne a fait le point sur la recherche dans les maladies neuromusculaires.
Une enquête menée auprès de 30 associations européennes de patients, dont l’AFM-Téléthon, montre qu’elles sont favorables au dépistage dans les maladies neuromusculaires.
Tout adulte atteint d’une maladie neuromusculaire identifiée peut participer sur internet à une grande étude portée par le CHU de Bordeaux.
Une étude française met en évidence la supériorité d’une diminution rapide de la corticothérapie dans la myasthénie auto-immune.
Selon une étude chinoise, la myasthénie auto-immune avec à la fois des auto-anticorps anti-RACh et anti-MuSK serait similaire à la myasthénie avec anti-MuSK seulement.
Le CKD-504, un inhibiteur de l’histone désacétylase 6 améliore la myélinisation et diminue l’importance des symptômes de souris modèles de CMT 1A.
L’analyse de la base de données Co-My-Covid montre que l’infection par le SARS-CoV-2 s’avère plutôt de bon pronostic en cas de myasthénie auto-immune.
Une revue fait le point sur les troubles de la déglutition (ou dysphagie), des symptômes fréquents dans de nombreuses maladies neuromusculaires.
Plusieurs articles scientifiques apportent de nouveaux arguments favorables à l’éculizumab dans la myasthénie auto-immune réfractaire.
Le numéro de décembre 2020 des Cahiers de Myologie vient de paraitre sur le site Internet d’EDP Sciences.
Des recommandations sur la trachéotomie dans les maladies neuromusculaires lentement évolutives ont été publiées par la Haute autorité de Santé (HAS) début décembre 2020
Les résultats définitifs de l’essai de phase II du rozanolixizumab dans la myasthénie auto-immune sont encourageants, mais pas totalement positifs non plus.
Seize experts de 10 pays ont actualisé leur précédent consensus sur la prise en charge de la myasthénie auto-immune.