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Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié aux thérapies géniques, crée un nouvel acteur biopharmaceutique pour accélérer le développement de la thérapie génique pour les myopathies des ceintures : Atamyo Therapeutics. Une demande d’autorisation pour un premier essai clinique européen concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni.

De nouveaux résultats préliminaires de l’essai mené par Généthon concernant le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, ont été présentés au congrès de l’ESGCT le 22 octobre.

L’AFM-Téléthon lance un appel à projets destiné aux Filières de Santé Maladies Rares, en partenariat avec la Fondation Maladies Rares. Son objectif : impulser des projets visant à faire la preuve de concepts thérapeutiques innovants pour des maladies rares sans traitement.

Du 20 au 24 septembre 2021 a lieu le 26ème Congrès International de la World Muscle Society (WMS). L’occasion de mettre en lumière les travaux des chercheurs et cliniciens de l’Institut de Myologie, centre d’expertise sur le muscle et ses maladies créé par l’AFM-Téléthon.

Ce 15 septembre 2021 a lieu la première journée internationale de sensibilisation aux dystrophies myotoniques. L’occasion pour VLM d’y consacrer un dossier complet pour faire le point sur la recherche et la prise en charge.

Comme chaque année, le Tour Auto Optic 2000, rallye de voitures anciennes, repart sur les routes de France. A chaque étape, l’école de l’ADN de Généthon animera un stand pour sensibiliser le public aux maladies génétiques rares. En voiture !

Une thérapie génique pour le traitement d’une forme sévère d’adrénoleucodystrophie, une maladie neurologique, vient d’être autorisée en Europe. Une nouvelle victoire de la thérapie génique issue de recherches françaises soutenues par le Téléthon !

Agé de 76 ans, Axel Kahn, médecin et généticien, est mort des suites d’un cancer. Humaniste, engagé, pionnier de la thérapie génique, il était venu plusieurs fois sur le plateau du Téléthon.

Les résultats préliminaires d’un essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, ont été présentés au congrès de l’EASL (European Association for the Study of the Liver), le 26 juin 2021. Avec des premières observations encourageantes.

Imaginé par deux artistes peintres, Anne-Marie Jouot et Jean-Francois Bottollier, le récit des aventures d’Oscar et M’Amelita est un livre de contes pour enfants dont l'intégralité des droits d'auteur est reversée à l’AFM-Téléthon.

C’est avec une très grande tristesse que nous partageons la nouvelle du décès d’un grand chercheur, pionnier de la thérapie génique et compagnon de route de l’AFM-Téléthon. Jon A Wolff est décédé le 17 avril 2020 d’un cancer de l’oesophage, dont il avait décelé les premiers signes lors d’une visite en France, 18 mois auparavant.

En avril 2000, des chercheurs français annonçaient les résultats positifs de la thérapie génique chez les bébés-bulle. Une victoire qui a ouvert la voie à une véritable révolution médicale.

Comme vous le savez, l'AFM-Téléthon est pleinement mobilisée pour informer les malades et leurs familles sur l’épidémie de COVID-19. Dans le même temps, nous mettons tout en œuvre pour continuer de vous informer sur les avancées de la recherche et la vie avec la maladie. Nous vous proposons de découvrir le nouveau numéro de notre magazine VLM (Vaincre les myopathies) dans son intégralité.

L’AFM-Téléthon accueille du 5 au 7 février prochain le 2e congrès scientifique international de SMA Europe, à Génocentre, à Evry.

Le 29 février aura lieu la 13e journée internationale des maladies rares, une opportunité exceptionnelle de sensibiliser sur la nécessité pour les personnes concernées de bénéficier d'un accès équitable au diagnostic, aux traitements et aux soins.