Un traitement innovant bientot à l’essai pour réparer la rétine.
Un premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France en 2018.
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

Un premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France en 2018.

Une étude pilote met en évidence les effets bénéfiques de la mélatonine chez 3 personnes atteintes de CMT1A.

Généthon et Orchard Therapeutics annoncent une alliance stratégique pour un déficit immunitaire d’origine génétique.

La société Avexis annonce le démarrage imminent de son premier essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 aux États-Unis.

Du 22 au 24 novembre 2017 se sont tenues les Journées annuelles de la Société Française de Myologie à Colmar.

Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM vient de sortir.

La lamotrigine pourrait être une alternative à la mexilétine dans le traitement de myotonie non dystrophique.

« Ce sont les téléspectateurs qui ont la vie de mon enfant entre leurs mains. Ce sont eux qui peuvent le sauver »

L’efficacité de la micro-dystrophine a été démontrée pour restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. Une première scientifique et technologique !

En septembre 2017, une premier enfant atteint de myopathie myotubulaire a reçu un traitement de thérapie génique aux Etats-Unis. Un traitement devéloppé par Généthon, un laboratoire de l’AFM-Téléthon.

Christelle Monville et son équipe de recherche d’I-STEM ont constitué un patch à partir de cellules souches qui vise à améliorer la vision de patients atteints de rétinite pigmentaire.

Greffe de cellules souches pour régénérer la rétine, nouvelle approche de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne, lancement d’un essai pour la myopathie myotubulaire, découvrez les avancées 2017.

Le Téléthon 2017, c'est une fois par an et c’est maintenant ! Rendez-vous dès ce soir à 18h45 sur France 2 pour le coup d’envoi de ce marathon télévisé.

La thérapie cellulaire CAP-1002 améliore les fonctions musculaires squelettiques et cardiaque de patients atteints de myopathie de Duchenne à un stade avancé.

Le 2 décembre, Aurore Ropars, atteinte d’une myopathie des ceintures, s’est vue remettre le 1er prix du public au concours FabLife, le concours des idées créatives qui rendent le monde plus accessible, organisé par Handicap International en partenariat avec Leroy Merlin.