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Après le syndrome de Wiskott-Aldrich, Généthon a produit des vecteurs lentiviraux de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l'X et l'anémie de Fanconi. Ces traitements font à présent l'objet de deux essais cliniques en Europe.

Fort des résultats préliminaires d'un essai de phase 1/2 de la néoGAA Sanofi Genzyme souhaite continuer les recherches sur ce candidat-médicament.

Les invitations pour la 3ème édition des Journées Régionales des Familles sont lancées !

Du 18 au 24 avril 2016, les 240 équipages du TOUR AUTO Optic 2ooo sillonneront les routes entre Paris et Cannes.

À l'occasion de la réunion annuelle de SMA Europe, Roche a dévoilé l'état d'avancement du programme Olesoxime.

Un communiqué de presse d’aTyrPharma annonce des résultats préliminaires d’un essai de phase I/II du resolaris chez des adultes atteints de FSH

L'importance de l'altération de la maturation du gène SCN5A dans la dystrophie myotonique a été mise en évidence par une équipe de chercheurs de l'Institut de Myologie.

Pour cette sixième édition, le coup d'envoi de Tel Est Ton Ventoux sera donné le 25 juin à Caromb (84).

Le recrutement de cet essai est en cours à Strasbourg et devrait s'étendre progressivement à 5 centres de l'Est de la France.

Un essai de l’ATYR1940 (ou resolaris) est actuellement en cours dans la myopathie des ceintures de type 2B et dans la myopathie facio-scapulo-humérale.

Du 8 au 10 avril 2016, l'ensemble des réseaux de l'AFM-Téléthon se sont réunis sur le site d'Evry pour des Assises placées sous le signe de l'unité, de la convivialité et toujours du même combat face à la maladie.

Analyse des données recueillies lors de la visite d’inclusion de nourrissons dans une étude d’histoire naturelle de la SMA de type I aux États-Unis.

Le dichlorphénamide est efficace dans la paralysie périodique hypokaliémique mais pas la paralysie périodique hyperkaliémique.

Des différences de manifestations et de retentissement psycho-social de la DM1 entre hommes et femmes constatées à partir des données de l’observatoire DM-Scope.

Une équipe française rapporte une étude sur la ventilation par pipette buccale réalisée chez 8 patients.