Myopathie de Duchenne : le sarconeos autorisé pour un essai clinique aux États-Unis
Le plan de développement clinique du Sarconeos (BIO101) vient d’être autorisé aux États-Unis par la FDA, sous le nom de MYODA.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Le plan de développement clinique du Sarconeos (BIO101) vient d’être autorisé aux États-Unis par la FDA, sous le nom de MYODA.
Publication des résultats d’une importante étude de suivi pendant un an portant sur 268 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3.
Le compte rendu du 195e workshop ENMC consacré au dépistage néonatal dans la myopathie de Duchenne a été publié.
Si l'Association se réjouit de l'autorisation de mise sur le marché pour le Spinraza dans l'Amyotrophie Spinale, elle demande néanmoins à Biogen de faire toute transparence sur le prix revendiqué.
Organisée par UPPMD avec la participation de nombreuses associations, le 7 septembre marque la journée mondiale de la myopathie de Duchenne, une occasion pour prendre part à l’évènement et partager vos témoignages. Participez et affichez le ballon rouge.
Une étude rapporte des résultats encourageants dans la myopathie de Becker d’un essai de thérapie génique apportant le gène de la follistatine dans les muscles.
Le dépistage néonatal génétique de l’amyotrophie spinale, l’une des plus fréquentes maladies neuromusculaires de l’enfant, va être déployé, sous l’impulsion de l’AFM-Téléthon, dans les maternités volontaires des régions Grand Est et Nouvelle Aquitaine. Objectif ? Permettre aux enfants d’être traités le plus tôt possible, avant l’apparition des symptômes.