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Le plan de développement clinique du Sarconeos (BIO101) vient d’être autorisé aux États-Unis par la FDA, sous le nom de MYODA.

Organisée par UPPMD avec la participation de nombreuses associations, le 7 septembre marque la journée mondiale de la myopathie de Duchenne, une occasion pour prendre part à l’évènement et partager vos témoignages. Participez et affichez le ballon rouge.

Publication des résultats d’une importante étude de suivi pendant un an portant sur 268 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3.

Le 5 mars dernier, à Paris, onze familles de malades atteints d’amyotrophie spinale se sont réunies pour prendre part au groupe d’intérêt SMA de l’AFM-Téléthon.

La Commission Européenne a initié une enquête pour mesurer l'impact social d'une dizaine de pathologies infantiles particulièrement invalidantes auprès des familles d'enfants malades.

Une opération pour sensibiliser le grand public à la Maladie de Duchenne est lancée pour la 2ème année par UPPMD qui, pendant 79 jours, publie une photo partagée par un malade atteint de Dystrophie Musculaire de Duchenne.

Une étude rapporte des résultats encourageants dans la myopathie de Becker d’un essai de thérapie génique apportant le gène de la follistatine dans les muscles.

Le compte rendu du 195e workshop ENMC consacré au dépistage néonatal dans la myopathie de Duchenne a été publié.