Myopathie de Duchenne : efficacité et tolérance du drisapersen

Le 8 septembre 2014, la société pharmaceutique Prosensa a annoncé la publication dans la revue médicale The Lancet Neurology des résultats à 24 semaines de l’essai de phase II en double aveugle contre placebo du drisapersen dans la myopathie de Duchenne (DMD). Le communiqué de presse annonce également des résultats préliminaires de cet essai à 48 semaines.

Cet essai, qui s’est achevé en septembre 2012, s’est déroulé dans 13 centres et 9 pays dont la France (Institut de Myologie, Paris). Les 53 garçons atteints de DMD et âgés de 5 ans et plus, recrutés pour l’essai, ont reçu pendant 48 semaines, par injection sous-cutanée, 6 mg/kg de drisapersen ou du placebo, soit en « traitement continu » (une fois par semaine), soit en « traitement intermittent » (9 doses par période de 10 semaines).

Après 24 semaines de traitement

Les résultats publiés en septembre 2014 dans The Lancet Neurology montrent que la distance de marche parcourue pendant 6 minutes après 24 semaines de traitement a augmenté de 35,1 mètres pour le groupe traité par le drisapersen en continu par rapport à celle du groupe placebo. Il n’y a pas de différence significative entre le groupe traité en continu et en discontinu.

Après 48 semaines de traitement

Les résultats préliminaires annoncés par Prosensa montrent que la distance de marche parcourue pendant 6 minutes après 48 semaines de traitement est supérieure de 35,9 mètres pour le groupe traité par le drisapersen en continu par rapport au groupe placebo. Les résultats cumulés des deux groupes traités par le drisapersen (en continu et en discontinu) témoignent de meilleures performances de marche (31 mètres de plus en moyenne) par rapport à ceux des groupes placebo combinés, permettant de conclure à une efficacité du drisapersen sur la marche après 48 semaines dans la DMD.
Et ce malgré des effets indésirables sans gravité : réactions au niveau du site d’injection du produit chez 35 patients traités dont 6 avec le placebo et protéinurie.

Des perspectives encourageantes

Ces résultats qui confirment l’intérêt d’un traitement précoce des enfants atteints de DMD pour préserver leur capacité à la marche, constituent un bon atout pour l’avenir du drisapersen. D’autant que la Food and Drug Administration (FDA), l’équivalent américain de l’Agence Européenne du Médicament (EMA), a accepté en juin dernier le principe de l’évaluation d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans le cadre d’une procédure accélérée, sous réserve d’études complémentaires qui restent à définir. Et que la demande d’AMM en Europe devrait suivre selon le communiqué de presse de Prosensa.

Plus d’informations

Communiqué de presse de Prosensa

Safety and efficacy of drisapersen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DEMAND II): an exploratory, randomised, placebo-controlled phase 2 study.
Thomas Voit, Haluk Topaloglu, Volker Straub, Francesco Muntoni, Nicolas Deconinck, Giles Campion, Sjef J De Kimpe, Michelle Eagle, Michela Guglieri, Steve Hood, Lia Liefaard, Afrodite Lourbakos, Allison Morgan, Joanna Nakielny, Naashika Quarcoo, Valeria Ricotti, Katie Rolfe, Laurent Servais, Claire Wardell, Rosamund Wilson, Padraig Wright, John E Kraus.
The Lancet Neurology, Early Online Publication, 2014 (Sept). Doi:10.1016/S1474-4422(14)70195-4

Clinicaltrials.gov  est un site internet (en anglais) qui répertorie un grand nombre d'essais cliniques dans le monde. Pour voir les informations concernant :
- l’essai de phase II : NCT01153932
- l’essai de phase III : NCT01254019
- l’extension des essais de phase II et III : NCT01480245