Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Effectuez une recherche sur le site institutionnel de l'AFM-Téléthon.
Cet essai en cours en France compare l’efficacité et la tolérance de l’AT-GAA, une enzymothérapie de nouvelle génération associée à une chaperonne, à celles du Myozyme® dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
Cet essai dans la glycogénose de type 2, en cours en France, évalue la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme et l’efficacité de néoGAA à long terme (3 ans). Le recrutement est terminé.
L'étude INCEPTUS est une étude clinique observationnelle prospective préalable à un essai de phase I/II chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X âgés de 3 ans ou moins. Cette étude est terminée.
Cet essai international qui s'est déroulé en France évaluait les effets de l’acide sialique à libération prolongée dans la myopathie GNE. Cet essai a été arrêté.
Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, évalue les effets de la ventilation non invasive précoce dans la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1)
L'essai OPTIMISTIC évaluait les effets d'une thérapie personnalisée, appelée TCC (thérapie cognitivo-comportementale) dans la maladie de Steinert. Cet essai est terminé et les résultats publiés.
Cet essai clinique français est terminé. Il visait à évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité de l'acétate d’ulipristal chez 45 hommes atteints de CMT 1A, âgés de 18 à 70 ans, pendant un an.
Cet essai soutenu par l'AFM-Téléthon vise à mieux caractériser les troubles cognitifs dans la forme infantile de la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1).
Un essai soutenu par l'AFM-Téléthon qui évalue la greffe de cellules souches mésenchymateuses dans l'insuffisance cardiaque chronique d’origine ischémique. Cet essai est terminé.
Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, est terminé. Il évaluait une association de pravastatine et d'acide zolédronique dans une maladie rare, la progéria.
Cet essai, dont la phase préclinique a été soutenue par l'AFM-Téléthon, a évalué la faisabilité et l'efficacité d'une thérapie génique dans une maladie rare du système nerveux, la leucodystrophie métachromatique. Cet essai est terminé.