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Vous avez joué avec nous toute la semaine, ils vous ont dévoilé petit à petit le compteur final du Téléthon 2013. Ils sont médecins, chercheurs, bénévoles ou experts au service des malades... Les voici donc dévoilés avec le montant du compteur final.

Evry (France), le mardi 11 mars 2014. Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, dédié à la recherche et au développement de thérapies géniques pour les maladies génétiques orphelines et ESTEVE, une société pharmaceutique espagnole dédiée à la recherche, au développement, à la fabrication et à la commercialisation de nouveaux médicaments, annoncent qu'ils ont conclu un accord pour la fabrication d’une thérapie génique expérimentale pour le traitement de syndrome de Sanfilippo A par AAV9-h sulfamidase, selon les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).

La septième Journée Internationale des maladies rares a été dédiée au thème « Ensemble pour mieux accompagner les malades » afin de mettre en lumière l’importance de l’accompagnement dans le domaine des maladies rares.

Les mitochondries sont les centrales énergétiques de la cellule. Grâce à la chaîne respiratoire, elles fournissent l’énergie utilisée par la cellule.

Une étude confirme dans des souris modèles que SMN est plus importante pendant l’enfance (pour la maturation de la jonction neuromusculaire) qu’à l’âge adulte.

Ouverture en juin 2014 – Réservez dès maintenant

Nos victoires sont le résultat concret de l’incroyable générosité des Français

Le compte rendu du 188e atelier ENMC consacré à la myosite à inclusion est paru en décembre 2013.

Le 16 janvier se tiendra une Journée du Positionnement Dynamique Couché (PDC), événement créé et organisé par la Cellule Innovation de l’AFM. Une journée d'échanges et de rencontres entre professionnels afin de rendre compte de l'avancement du projet développé par les équipes de l'AFM-Téléthon.

Mobilisé pour le Téléthon 2013

Vous êtes concerné par un handicap moteur dont les scléroses en plaques, les maladies neuro-dégénératives, les maladies des muscles ? Les Cizes, le premier Village Répit Familles® dédié au handicap moteur ouvre ses portes en mars 2014 à Saint-Lupicin dans le Jura pour permettre aux malades et à leurs aidants de se ressourcer en famille dans un cadre magnifique. Les réservations sont ouvertes dès maintenant.

"Ce village est une réponse au droit au répit pour lequel notre association a milité depuis des années" a commenté Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, en inaugurant le VRF des Cizes.

Le magazine VLM de septembre/octobre est disponible. Au sommaire : un dossier sur « La mitochondrie : poumon et usine énergétique de nos cellules » mais aussi un focus sur Généthon et son obtention du statut d’établissement pharmaceutique, et un zoom sur un groupe de travail dédié aux jeunes enfants très dépendants.

Luke et Vanessa sont les parents de Thibault, 5 ans, atteint d’amyotrophie spinale. Ils seront une des familles ambassadrices du Téléthon 2013.

Mobilisée pour le Téléthon 2013.