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De nombreux événements sont venus ponctuer cette année 2017. Découvrez-les ici

Le 21 septembre dernier, Audentes Therapeutics, une société de biotechnologies, lançait le premier essai de thérapie génique chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire grâce à un médicament de thérapie génique conçu à Généthon. 12 semaines après l’injection du premier patient, les 3 premiers enfants traités montrent de premiers signes d’efficacité.

« Devenir parent quand on est en situation de handicap : quels besoins, quel accompagnement ? Regard croisé entre les personnes concernées, leur entourage, les professionnels ». Rendez-vous le 24 janvier à Évry.

Retrouvez sur cette page l'ensemble des communiqués de presse envoyés en 2017.

La 1ère Journée d’information « E-Santé au service des maladies chroniques neuromusculaires et neurogénétiques » se tiendra le 19 Janvier à Nice.

Un premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France en 2018.

Une équipe de chercheurs dirigée par Christelle Monville (Professeure à l’Université d’Evry) à I-Stem, le laboratoire créé par l’AFM-Téléthon, l’Université d’Evry et l’Inserm, a réussi, en collaboration avec l'équipe dirigée par Olivier Goureau, directeur de recherche Inserm au sein de l’Institut de la Vision, à améliorer la vision de rats atteints de rétinite pigmentaire, grâce à la greffe d’un pansement cellulaire obtenu à partir de cellules souches embryonnaires humaines. Les résultats publiés ce jour dans Science Translational Medicine, réalisés notamment grâce aux dons du Téléthon, ouvrent la voie à la thérapie cellulaire des rétinites pigmentaires d’origine génétique mais aussi de maladies dégénératives de la rétine très fréquentes comme certaines formes de Dégénérescence Maculaire Liée à l’Âge (DMLA).

Une étude pilote met en évidence les effets bénéfiques de la mélatonine chez 3 personnes atteintes de CMT1A.

Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM vient de sortir.

Généthon et Orchard Therapeutics annoncent une alliance stratégique pour un déficit immunitaire d’origine génétique.

La société Avexis annonce le démarrage imminent de son premier essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 aux États-Unis.

Du 22 au 24 novembre 2017 se sont tenues les Journées annuelles de la Société Française de Myologie à Colmar.

Le Téléthon 2017 était placé sous le signe des exploits et la mobilisation extraordinaire des français ne l’a pas démenti. En effet, des défis en tous genres ont fleuri partout sur le territoire français et certains sont mêmes devenus des records du monde ! Highline, Astérix, Stand-Up Paddle, zoom sur des records du monde « made in Téléthon ».

Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM vient de sortir.

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies, annonce aujourd’hui une alliance stratégique dans le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD) avec Généthon, centre de recherche et développement de traitements de thérapie génique pour les maladies rares, créé par l’AFM-Téléthon.