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La liste des essais

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La liste des essais

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Maladies
03/03/2021

Dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale : étude ReSOLVE-France

Cette étude d’histoire naturelle a démarré en France en septembre 2019 et se termine en février 2022. Elle vise à améliorer la mesure de l’évolution de la maladie afin d'accélérer le développement de médicaments pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Son recrutement est terminé et les résultats sont attendus à l'horizon 2022.

Maladies
25/11/2020

Myopathie de Duchenne : essai Ataluren phase III

Cet essai international de phase III a évalué l’efficacité de l’ataluren (TranslarnaTM) sur le muscle et la fonction motrice dans la myopathie de Duchenne. Il est terminé en France.

Maladies
25/08/2020

Maladie de Pompe : essai mini-COMET

Cet essai dans la glycogénose de type 2, en cours en France, évalue la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme et l’efficacité de néoGAA à long terme (3 ans). Le recrutement est terminé.

Maladies
30/10/2019

Etude INCEPTUS dans la myopathie myotubulaire liée à l’X

L'étude INCEPTUS est une étude clinique observationnelle prospective préalable à un essai de phase I/II chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X âgés de 3 ans ou moins. Cette étude est terminée.

Maladies
16/10/2019

Myopathie GNE : essai UX001-CL301

Cet essai international qui s'est déroulé en France évaluait les effets de l’acide sialique à libération prolongée dans la myopathie GNE. Cet essai a été arrêté.

Maladies
15/09/2019

Myopathie de Duchenne : essai de phase I du WVE-210201

Cet essai, désormais terminé, a évalué l’oligonucléotide antisens WVE-210201 visant le saut d’exon 51 du gène DMD chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne, marchants ou non, âgés de 5 à 18 ans.

Maladies
18/08/2019

Myopathie de Duchenne : essai du riméporide

Cet essai de phase Ib en ouvert évalue le tolérance et et l'inocuité du riméporide chez des enfants âgés de 6 à 14 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Cet essai est terminé.

Maladies
31/07/2019

Myopathie facio-scapulo-humérale : ATYR1940

Cet essai international est terminé. Il évaluait la tolérance et les effets sur l'inflammation musculaire d'une nouvelle classe de molécules immuno-modulatrices dans la FSH

Maladies
31/07/2019

Myopathie facio-scapulo-humérale précoce : ATYR1940

Cet essai international, aujourd'hui terminé, a évalué la tolérance et les effets sur l'inflammation musculaire d'une nouvelle classe de molécules immuno-modulatrices dans la FSH à début précoce.

Maladies
10/07/2019

Dystrophie myotonique de Steinert : essai OPTIMISTIC

L'essai OPTIMISTIC évaluait les effets d'une thérapie personnalisée, appelée TCC (thérapie cognitivo-comportementale) dans la maladie de Steinert. Cet essai est terminé et les résultats publiés.