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La liste des essais

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La liste des essais

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Maladies
26/01/2022

Myopathies congénitales centronucléaires : essai Unite-CNM

Cet essai en cours en France évalue la tolérance du DYN101 dans les myopathies congénitales centronucléaires dues à des anomalies du gène DNM2 ou du gène MTM1 chez les plus de 16 ans. Les premiers résultats sont attendus pour décembre 2022.

Maladies
16/12/2021

Maladie de Pompe et AT-GAA : essai PROPEL

Cet essai en cours en France compare l’efficacité et la tolérance de l’AT-GAA, une enzymothérapie de nouvelle génération associée à une chaperonne, à celles du Myozyme® dans la forme tardive de la maladie de Pompe. 

Maladies
10/12/2021

Myopathie facio-scapulo-humérale : essai ReDUX4

Cet essai qui évaluait les effets et la sécurité d’utilisation du losmapimod dans la myopathie facio-scapulo-humérale est terminé. Les résultats sont en attente de publication. Cet objet fait l'objet d'une extension.

Maladies
02/12/2021

Myopathie de Duchenne : essai Essence

Cet essai évalue deux oligonucléotides anti-sens, le SRP-4053 et le SRP-4045, visant respectivement le saut de l’exon 53 et le saut d’exon 45 du gène DMD.

Maladies
02/12/2021

Dystrophie musculaire de Duchenne : les essais cliniques en cours

Essais de thérapies innovantes, pharmacologiques, études d’histoire naturelle… : des pistes pour soigner la maladie et des études pour mieux la connaître. Panorama des essais et études cliniques en cours en France dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Maladies
02/12/2021

Myopathie de Duchenne : essais Eteplirsen

Cet essai évalue l’eteplirsen (Exondys 51®), un oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD, chez de jeunes enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Tour d'horizon de cet essai de phase II et de son extension.

Maladies
07/09/2021

SMA de type II ou DMD : essai Es-Alert

Une étude en cours en France dans l’amyotrophie spinale proximale de type II et la myopathie de Duchenne dont les premiers résultats sont attendus pour mars 2022.

Évaluer les effets d’une housse de coussin connectée sur la prévention des escarres et de la douleur lors de la station assise au fauteuil prolongée.

Maladies
02/08/2021

Myopathie nécrosante auto-immune : essai zilucoplan

 Initié en France début 2020, le recrutement de cet essai de phase II, randomisé, en double aveugle contre placebo est désormais terminé. Il visait à évaluer les effets du zilucoplan dans la myopathie nécrosante auto-immune.

Maladies
12/07/2021

Myopathies des ceintures : étude EIDY

Cette étude en cours en France explore les atteintes motrices (musculaires et fonctionnelles) des dystrophies des ceintures. Les premiers résultats sont attendus en 2025.