La liste des essais

Cet essai soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon est terminé. Il visait à évaluer l’efficacité d’une greffe de cellules corrigées par thérapie génique dans une maladie rare, l'adrénoleucodystrophie liée à l’X.

Cet essai soutenu par l'AFM-Téléthon vise à évaluer les effets de la pioglitazone dans une maladie rare du système nerveux, l'ataxie de Friedreich.

Cette étude clinique d’histoire naturelle qui visait à trouver des paramètres cliniques et biologiques significatifs pour caractériser l’évolution de la myopathie GNE en prévision de futurs essais thérapeutiques, qui s'est déroulée en France est terminée.

Cet essai de phase II/III a été arrêté. Il évaluait la tolérance et l’efficacité du WVE-210201 ou suvodirsen. L'ensemble du programme de développement de l'oligonucléotide antisens WVE-210201 ciblant l’exon 51 du gène DMD a lui aussi été stoppé.

Cet essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 est terminé en Europe. Il visait à évaluer les effets du Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) chez 33 personnes atteintes de SMA de type 1, âgées de moins de 6 mois.

Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, vise à évaluer l’innocuité et la tolérance d'une thérapie génique à l’aide d’un vecteur rAAV2/5-hNaGlu dans une maladie rare lysosomale, la maladie de Sanfilippo B. Cet essai est terminé.

Un essai clinique international en cours en France afin d'évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois, chez plus de 300 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.

Cet essai de phase II/III évalue la tolérance et l'efficacité de plus fortes doses de nusinersen (Spinraza®). En France, le recrutement a débuté en mars 2021. Les premiers résultats sont attendus pour novembre 2022.

Un essai international de phase III est en cours en France pour évaluer une nouvelle enzymothérapie dans la maladie de Pompe.

Un essai français qui évaluait l’efficacité et la tolérance de la mexilétine, un agent antiarythmique bloquant le canal sodium, dans le traitement des myotonies non-dystrophiques. L'essai est terminé et les résultats ont été publiés.

Cette étude clinique, en cours en France, étudie le métabolisme et analyse les lipides sanguins dans la CMT 2A.

Une étude de l'histoire naturelle préalable à un essai de thérapie génique de la LGMD R9 liée à FKRP (ex-LGMD2I) est en cours afin de caractériser l’évolution de la maladie.

Cet essai en cours en France compare l’efficacité et la tolérance de l’AT-GAA, une enzymothérapie de nouvelle génération associée à une chaperonne, à celles du Myozyme® dans la forme tardive de la maladie de Pompe. 

Cet essai qui évaluait les effets et la sécurité d’utilisation du losmapimod dans la myopathie facio-scapulo-humérale est terminé. Les résultats sont en attente de publication. Cet objet fait l'objet d'une extension.

Cette étude, en cours en France, évalue les effets au long cours du Zolgensma chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale ayant reçu le traitement de thérapie génique. Les premiers résultats sont attendus pour décembre 2035.