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La liste des essais

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La liste des essais

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Maladies
20/06/2022

Ataxie de Friedreich : essai ACTFRIE

Cet essai soutenu par l'AFM-Téléthon vise à évaluer les effets de la pioglitazone dans une maladie rare du système nerveux, l'ataxie de Friedreich.

Maladies
20/06/2022

Myopathie GNE : étude ClinBio-GNE

Cette étude clinique d’histoire naturelle qui visait à trouver des paramètres cliniques et biologiques significatifs pour caractériser l’évolution de la myopathie GNE en prévision de futurs essais thérapeutiques, qui s'est déroulée en France est terminée.

 

Maladies
16/06/2022

Myopathie de Duchenne : essai DYSTANCE-51

Cet essai de phase II/III a été arrêté. Il évaluait la tolérance et l’efficacité du WVE-210201 ou suvodirsen. L'ensemble du programme de développement de l'oligonucléotide antisens WVE-210201 ciblant l’exon 51 du gène DMD a lui aussi été stoppé.

Maladies
16/06/2022

SMA de type 1 : essai STR1VE-EU

Cet essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 est terminé en Europe. Il visait à évaluer les effets du Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) chez 33 personnes atteintes de SMA de type 1, âgées de moins de 6 mois.

Maladies
14/06/2022

CMT 1A et PXT3003 : essai « PLEO CMT »

Un essai clinique international en cours en France afin d'évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois, chez plus de 300 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.

Maladies
14/06/2022

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai DEVOTE

Cet essai de phase II/III évalue la tolérance et l'efficacité de plus fortes doses de nusinersen (Spinraza®). En France, le recrutement a débuté en mars 2021. Les premiers résultats sont attendus pour novembre 2022.

Maladies
22/05/2022

Myotonies non-dystrophiques : essai MYOMEX

Un essai français qui évaluait l’efficacité et la tolérance de la mexilétine, un agent antiarythmique bloquant le canal sodium, dans le traitement des myotonies non-dystrophiques. L'essai est terminé et les résultats ont été publiés.

Maladies
07/03/2022

CMT 2A : étude des lipides

Cette étude clinique, en cours en France, étudie le métabolisme et analyse les lipides sanguins dans la CMT 2A.

Maladies
16/12/2021

Maladie de Pompe et AT-GAA : essai PROPEL

Cet essai en cours en France compare l’efficacité et la tolérance de l’AT-GAA, une enzymothérapie de nouvelle génération associée à une chaperonne, à celles du Myozyme® dans la forme tardive de la maladie de Pompe. 

Maladies
10/12/2021

Myopathie facio-scapulo-humérale : essai ReDUX4

Cet essai qui évaluait les effets et la sécurité d’utilisation du losmapimod dans la myopathie facio-scapulo-humérale est terminé. Les résultats sont en attente de publication. Cet objet fait l'objet d'une extension.