La liste des essais

Cette étude d’histoire naturelle a démarré en France en septembre 2019 et se termine en février 2022. Elle vise à améliorer la mesure de l’évolution de la maladie afin d'accélérer le développement de médicaments pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Son recrutement est terminé et les résultats sont attendus à l'horizon 2022.

Cette base de données, soutenue par l'AFM-Téléthon, vise à mieux connaître la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale pour accélérer la découverte d'un traitement.

Cet essai international de phase III a évalué l’efficacité de l’ataluren (Translarna^TM) sur le muscle et la fonction motrice dans la myopathie de Duchenne. Il est terminé en France.

Une étude sur 5 ans pour mieux connaître l'histoire naturelle de la maladie : caractériser l’évolution de la myopathie de Duchenne et identifier des indicateurs pour interpréter les essais cliniques.

Ces essais visait à évaluer l’idébénone dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Ce programme est terminé. Le développement de l'idebénone dans la DMD est arrêté.

Cet essai dans la glycogénose de type 2, en cours en France, évalue la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme et l’efficacité de néoGAA à long terme (3 ans). Le recrutement est terminé.

L'essai SPITFIRE visait à évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérance du RO7239361 (BMS-986089) dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Ce programme est terminé

L'étude INCEPTUS est une étude clinique observationnelle prospective préalable à un essai de phase I/II chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X âgés de 3 ans ou moins. Cette étude est terminée.

Cet essai international qui s'est déroulé en France évaluait les effets de l’acide sialique à libération prolongée dans la myopathie GNE. Cet essai a été arrêté.

Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, évalue les effets de la ventilation non invasive précoce dans la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1)

Cet essai, désormais terminé, a évalué l’oligonucléotide antisens WVE-210201 visant le saut d’exon 51 du gène DMD chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne, marchants ou non, âgés de 5 à 18 ans.

Cet essai de phase Ib en ouvert évalue le tolérance et et l'inocuité du riméporide chez des enfants âgés de 6 à 14 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Cet essai est terminé.

Cet essai international est terminé. Il évaluait la tolérance et les effets sur l'inflammation musculaire d'une nouvelle classe de molécules immuno-modulatrices dans la FSH

Cet essai international, aujourd'hui terminé, a évalué la tolérance et les effets sur l'inflammation musculaire d'une nouvelle classe de molécules immuno-modulatrices dans la FSH à début précoce.

L'essai OPTIMISTIC évaluait les effets d'une thérapie personnalisée, appelée TCC (thérapie cognitivo-comportementale) dans la maladie de Steinert. Cet essai est terminé et les résultats publiés.