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La liste des essais

Trouver un essai dans une maladie neuromusculaire ou dans une maladie rare. 

La liste des essais

(optionnel)
Maladies
14/06/2022

CMT 1A et PXT3003 : essai « PLEO CMT »

Un essai clinique international en cours en France afin d'évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois, chez plus de 300 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.

Maladies
14/06/2022

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai DEVOTE

Cet essai de phase II/III évalue la tolérance et l'efficacité de plus fortes doses de nusinersen (Spinraza®). En France, le recrutement a débuté en mars 2021. Les premiers résultats sont attendus pour novembre 2022.

Maladies
22/05/2022

Myotonies non-dystrophiques : essai MYOMEX

Un essai français qui évaluait l’efficacité et la tolérance de la mexilétine, un agent antiarythmique bloquant le canal sodium, dans le traitement des myotonies non-dystrophiques. L'essai est terminé et les résultats ont été publiés.

MaladiesFinancé par AFM
14/04/2022

Dystrophie musculaire de Duchenne : essai microdystrophine

Une thérapie génique micro-dystrophine développée par Généthon est à l'essai afin d'évaluer chez l’enfant atteint de DMD la sécurité et l’efficacité d’un produit de thérapie génique associant un vecteur AAV et un gène de micro-dystrophine.

MaladiesFinancé par AFM
04/04/2022

Myopathie de Duchenne : étude d’histoire naturelle

Cette étude de pré-inclusion vise à recueillir les caractéristiques de bases de la maladie afin d'obtenir des données de base sur l’évolution de la maladie de garçons âgés de 5 à 9 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Maladies
07/03/2022

CMT 2A : étude des lipides

Cette étude clinique, en cours en France, étudie le métabolisme et analyse les lipides sanguins dans la CMT 2A.

Maladies
09/02/2022

Essai Exo-KGO1 de l’exosquelette motorisé Keeogo™

Un essai en cours en France pour évaluer le Keeogo™ dans les dystrophies musculaires, les myopathies congénitales, les myopathies inflammatoires et les glycogénoses musculaires. Les premiers résultats sont attendus pour mars 2023.

 

Maladies
09/02/2022

Essai Exo-NMD1 de l’exosquelette motorisé MyoSuit

Cet essai en cours en France vise à évaluer le MyoSuit™, un exosquelette des membres inférieurs, dans les dystrophies musculaires, les myopathies congénitales, les myopathies inflammatoires et les glycogénoses musculaires. Les premiers résultats sont attendus pour avril 2023.

Maladies
26/01/2022

Myopathies congénitales centronucléaires : essai Unite-CNM

Cet essai en cours en France évalue la tolérance du DYN101 dans les myopathies congénitales centronucléaires dues à des anomalies du gène DNM2 ou du gène MTM1 chez les plus de 16 ans. Les premiers résultats sont attendus pour décembre 2022.