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En dehors d’améliorations motrices similaires avec les deux traitements, d’autres indicateurs, notamment respiratoires ou nutritionnels, s’avèrent meilleurs avec la thérapie génique (Zolgensma) qu’avec le nusinersen (Spinraza). Explications d’une première analyse comparative de données du Registre SMA France.
Une malade atteinte du syndrome de Crigler–Najjar, immunisée contre le vecteur AAV utilisé, a pu être traitée par thérapie génique, dans le cadre de l’essai mené par Généthon, grâce à l’administration préalable d’Imlifidase, une enzyme développée par Hansa Biopharma.
Vendredi 17 octobre à 19h30, en direct de Barlin (62), Laurence Tiennot-Herment animera un Grand Live à ne pas manquer. La présidente de l’AFM-Téléthon y racontera comment, depuis près de 40 ans, le Téléthon change des vies, fait progresser la recherche et continue de faire bouger les lignes.
Au travers de ces témoignages empreints d’émotion et de bonheur, découvrez les avancées de la recherche rendues possibles grâce au Téléthon et à la mobilisation de tous.
