Bases de données FSHD et myosites : de précieux outils en quête de nouveaux patients
Les patients atteints de myosites ou de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) vont pouvoir se faire recenser dans une base de données dédiée à leur maladie.
Outre une meilleure connaissance de l’évolution des maladies, les bases de données de la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD) et des myosites permettront d’identifier les malades susceptibles de participer aux futurs essais cliniques, du moins ceux enregistrés dans ces registres. De plus, celle pour les myosites facilite le suivi de routine des malades et allège le travail des médecins. Autant de bonnes raisons d’y participer.
Observatoire FSHD : en quête de nouveaux malades en vue des essais cliniques
L’auto-questionnaire à remplir en ligne de l’Observatoire national français des patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale doit permettre d’engendrer assez de données pour repérer plus efficacement les patients éligibles aux essais cliniques à venir pour la FSHD.
« À l’approche de la mise en place d’essais cliniques, plus que jamais, l’observatoire national français des patients FSHD trouve sa raison d’être, tient à souligner sa coordinatrice, Sabrina Sacconi, de l’hôpital Pasteur 2 de Nice. D’une part, il montre aux industriels que c’est une maladie qui n’est pas si rare que ça. D’autre part, la FSHD présente une grande variabilité d’expression clinique et l’observatoire va nous aider à mieux classifier les patients. »
Notamment, médecins et chercheurs tentent d’établir si cette variabilité est liée aux anomalies génétiques et/ou aux comorbités, c’est-à-dire aux maladies associées. C’est dans cet esprit que la base contient des informations sur le poids, la taille, les taux de cholestérol, le diabète, etc.
« Ainsi, par exemple, nous avons noté que les malades les plus sévèrement atteints et les plus âgés souffrent aussi de dysphagie et présentent une atteinte de la rétine, » complète la neurologue.
En outre, en attendant les essais cliniques, l’observatoire cherche également à standardiser la prise en charge. Aujourd’hui, il compte 550 malades, mais ils seraient environ 3 250 en France, estime Sabrina Sacconi. Il faut donc continuer à alimenter l’observatoire.
« L’auto-questionnaire est assez simple à remplir, mais si certains malades rencontrent des difficultés, il faut qu’ils nous contactent (2) car nous organisons des ateliers à cette fin, conclut la neurologue. Ainsi, début juillet, à Bordeaux, nous avons inclus 50 malades, et un atelier aura lieu à Montpellier en fin d’année. »
Enfin, une fois intégré à la base, chaque malade reçoit un code de connexion qui lui permettra d’actualiser son dossier au fil des années et surtout d’être averti lorsqu’un essai clinique sera susceptible de l’intéresser.
S’enregistrer sur la base de données FSHD
Myosites : une base de données qui simplifie le suivi des malades
Dès la rentrée de septembre, la base de données française pour les myosites, qui fait partie du registre européen EuroMyositis, sera accessible sur notre site internet, ce qui renforcera sa visibilité. Active depuis octobre 2013, elle compte aujourd’hui 1 200 malades, 100 de Lille et les autres étant de Paris.
« Nous sommes encore loin d’avoir recensé tous les malades et il faut donc continuer à la promouvoir, d’autant que ce n’est pas qu’une simple base de données, » souligne son coordinateur, Olivier Benveniste de l’hôpital de La Pitié Salpêtrière (Paris).
En effet, lors du premier enregistrement du malade dans le registre, le médecin renseigne toutes les informations cliniques et immunologiques connues à ce moment-là. Puis, à chaque visite, il complètera la fiche avec les atteintes musculaires, cardiaques, respiratoires, les auto-anticorps, les analyses des biopsies musculaires, les traitements, etc. Cela permet donc de suivre l’évolution de la maladie, de définir des critères pertinents d’évaluation des traitements et d’identifier les malades qui seront éligibles aux essais cliniques, mais pas seulement.
« Grâce à la version française de la base, lors de chaque hospitalisation ou visite du malade, une fois sa fiche complétée, le médecin peut éditer automatiquement un compte-rendu qu’il ajustera à la marge avec les informations qu’il juge nécessaires, » indique Olivier Benveniste.
Autrement dit, si l’enregistrement du malade est un peu long au départ, par la suite, la base simplifie grandement son suivi. Un avantage qui devrait séduire de nombreux médecins.