Lu pour vous 2024 n°4
Publiés fin janvier, trois articles font le point sur le produit de thérapie génique Zolgensma dans l’amyotrophie spinale proximale, l’ATL1102 dans la myopathie de Duchenne et la thymectomie dans la myasthénie auto-immune.
Le Zolgensma continue de faire ses preuves « en vie réelle »
L’analyse des données de 168 patients traités par le produit de thérapie génique Zolgensma et provenant du registre RESTORE - un entrepôt de données de patients atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) - fournit de nouveaux résultats d’efficacité « en vie réelle » : tous les enfants, traités entre l’âge d’un à 10 mois, ont amélioré ou maintenu leurs performances motrices au cours d’un suivi de 14 mois en moyenne. Plus de la moitié (58,3%) ont pu être identifiés avant d’avoir de symptômes de la SMA grâce au dépistage néonata et ont obtenu un meilleur score de la fonction motrice (CHOP INTEND) que ceux identifiés à l’occasion de manifestations cliniques de la maladie.
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Un saut d’exon ciblant l’inflammation dans la DMD : premiers résultats de l’ATL1102
Contrairement aux oligonucléotides antisens qui visent spécifiquement le gène DMD impliqué dans la myopathie de Duchenne (DMD), l’ATL1102 cible un marqueur de l’inflammation du muscle, CD49d, produit par des lymphocytes T, dont la quantité est corrélée à la sévérité de la maladie. Comme démontré chez les souris mdx, l’ATL1102 bloque la production de ce marqueur.
Dans un essai de phase II en ouvert chez 9 garçons atteints de DMD non ambulants, âgés de 10 à 18 ans, l’ATL1102 administré une fois par semaine pendant 24 semaines a permis de diminuer le taux de lymphocyte T exprimant CD49d, sans effets secondaires majeurs. Quatre semaines après l’arrêt du traitement, ce taux a de nouveau augmenté. Les premiers résultats semblent indiquer une absence de déclin fonctionnel. Un autre essai de phase II en double aveugle en cours poursuit l’évaluation chez 45 patients.
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Les bons résultats à long terme de la thymectomie robot-assistée dans la myasthénie
Pour enlever le thymus porteur d’une tumeur (thymome) chez une personne atteinte de myasthénie auto-immune, certaines équipes se font assister d’un robot. En pratique ? Le chirurgien visualise sur un écran un agrandissement en 3D de la zone opératoire et commande les mouvements du robot avec des manettes, à travers une mini-incision. En Italie, 103 patients ont bénéficié de cette intervention au cours des dix dernières années. En dépit d’un temps d’intervention plus long, ils ont eu moins de complications postopératoires et une durée d’hospitalisation plus courte que 110 patients ayant eu une thymectomie plus classique dite « ouverte », sans l’assistance d’un robot et avec section du sternum. Pour le reste, il n’y a eu aucune différence significative entre ces deux groupes sur le plan tumoral et neurologique (taux d’amélioration de la myasthénie, de rémission complète...) aux termes d’un suivi de cinq ans en moyenne, et ce même pour les thymomes les plus avancés.
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