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Généthon renforce sa collaboration avec la société de biotechnologie américaine Sarepta Therapeutics pour le développement de son produit de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. Après un premier accord en 2017 visant à finaliser le développement pré-clinique, le nouvel accord ouvre la voie à un essai clinique pour 2020.

Près de 250 participants ont assisté le 13 décembre 2019 à la 2ème journée francophone sur le positionnement organisée à Paris par l’association Positi’F.

Denise Dalloz, ancienne vice-présidente de l’AFM-Téléthon, a été promue chevalier de la Légion d’honneur, ce 1er janvier. Un hommage à son engagement de près de 60 ans au sein l’Association.

Une nouvelle étape a été franchie par des chercheurs à Généthon dans la mise au point d'une thérapie génique pour soigner la calpaïnopathie, une maladie rare des muscles.

Novartis annonce la mise en place d’un programme d’accès gratuit à Zolgensma, la thérapie génique autorisée aux USA pour l’amyotrophie spinale et en cours d’autorisation en Europe et au Japon. Selon des modalités très particulières...

Une étude après l’autre, le rôle des interférons se confirme dans les myosites, ce qui pourrait en améliorer le diagnostic et le suivi, mais aussi le traitement.

Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM (20 au 22 novembre 2019 à Marseille) vient de sortir.

On l'oublie trop souvent : chaque don est déductible de 66% de votre impôt sur le revenu. Une bonne raison de donner à l'AFM Téléthon avant le 31 décembre 2019 pour multiplier les victoires contre la maladie.

Le plan de développement clinique du Sarconeos (BIO101) vient d’être autorisé aux États-Unis par la FDA, sous le nom de MYODA.

Après plus de trente années de recherche, les premiers traitements de thérapies innovantes ont vu le jour, et avec eux les premières victoires des familles sur la maladie. À l'occasion du Téléthon 2019, Marie, Julien, Lee, les parents de Hyacinthe et d'autres encore nous parlent de ces avancées porteuses de tant d'espoirs.

Le SRP-4053 (golodirsen - VYONDYS 53), un médicament visant le saut de l’exon 53 du gène DMD dans la myopathie de Duchenne a reçu une AMM conditionnelle aux États-Unis.

Testée dans plusieurs modèles animaux et cellulaires de DM1, la chloroquine améliore l’atteinte musculaire et réduit les signes pathologiques au niveau cellulaire.

Le groupe PPG, propriétaire de la marque de peinture Seigneurie a renouvelé son engagement envers le Téléthon en mobilisant ses employés pour repeindre les services de consultation de plusieurs CHU partout en France.

À l'occasion du Téléthon 2019, les chercheurs ont témoigné de la révolution scientifique et médicale qui sauve la vie et change le destin de nombreux malades. Grâce à la thérapie génique, des enfants vivent, font leurs premiers pas, et certains marchent. Une nouvelle ère démarre pour les maladies rares.

Il y a 30 ans, il n’y avait rien, la plupart des maladies rares ne portaient même pas de nom. Aujourd’hui, la thérapie génique sauve la vie d’enfants.