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Le laboratoire Généthon, qui a conçu le médicament de thérapie génique pour ce déficit immunitaire rare, se félicite des résultats très encourageants annoncés par Orchard Therapeutics, une société de biotechnologies britannique.

Une équipe de l’Institut de Myologie a développé une méthode non-invasive pour évaluer la fonction du diaphragme, muscle principal de la respiration. Ces travaux, soutenus par la Fondation EDF, publiés dans la revue Journal of Applied Physiology, ouvrent la voie à un meilleur diagnostic et suivi de la dysfonction du diaphragme.

L'équipe de Christelle Monville d’Istem a constitué un patch à partir de cellules souches qui vise à amélorier la vision des patients atteints de rétinite pigmentaire. Une grande première !
Aux portes de l’essai, ses travaux ont été récompensés par le prix de la Recherche 2019

Ksilink et I-Stem ont conclu un partenariat stratégique pour développer de nouveaux principes actifs destinés au traitement des maladies musculaires et neurobiologiques, grâce au criblage moléculaire.

Résultat : un Taratata « 100% Téléthon » auxquels Pascal Obispo, Zazie, Garou, Marc Lavoine, Patrick Bruel ont répondu présent sans hésitation ! Un seul objectif pour ces artistes fidèles : continuer à faire grimper le compteur. Retrouvez leurs interviews exclusives.

Nagui, fidèle compagnon du Téléthon, organise un concert exceptionnel au Zénith Paris le 17 janvier, pour continuer à faire grimper le compteur. Rendez-vous le 2 février à 21 h sur France 2 !

Les partenaires restent mobilisés en cette fin d’année pour le Téléthon. Alors pourquoi pas un cadeau Téléthon au pied du sapin ?

Vous l’avez découvert lors du Téléthon, Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique dont il est le promoteur.

L’année 2018 a été marquée par de grandes victoires dans les maladies du sang, du foie et maintenant du muscle. C’est un moment unique que nous sommes en train de vivre grâce à vous, un changement de monde dont nous sommes tous les artisans.

Placé sous le signe de la hauteur, le #Téléthon2019 qui aura lieu les 6 et 7 décembre invite tous ceux qui souhaiteraient se mobiliser à rejoindre la #TEAMTELETHON en organisant une animation totalement... perchée !

Objectif de la campagne, témoignages de malades et de familles, point sur les avancées de la recherche, actualités, événements… Pour suivre le Téléthon 2019, il n’y a qu’un seul site internet !

Le comédien Jean-Paul Rouve sera le parrain du Téléthon 2019.

Les 8 et 9 septembre, une équipe réunissant trois malades, une chercheuse et des pompiers bénévoles, s’est lancée à la conquête de l'Albaron, un sommet des Alpes à 3 637 mètres. Une aventure incroyable à découvrir le 7 décembre dans le Téléthon.

Cette semaine, l’Express consacre un dossier à la thérapie génique et à ses premières victoires, une « longue histoire qui ne fait que commencer ».

Un consortium européen publie les premiers résultats d'une thérapie génique pour une nouvelle maladie génétique du sang, l’anémie de Fanconi.